环球医讯创新药物

波兰华沙证券交易所上市的细胞疗法公司PolTREG及其美国子公司Immuthera宣布，美国FDA已对PTG-007自体Treg细胞疗法的临床方案给出积极意见。该疗法针对1型糖尿病前期儿童，拟通过适应性2/3期临床试验加速审批进程。FDA认可现有临床数据足以支持新药申请，并允许将波兰1期患者纳入统计分析，这将缩短研发周期。公司计划申请突破性疗法认定，并与瑞士Antion Biosciences合作开发下一代同种异体Treg疗法，旨在为各阶段1型糖尿病患者提供完整治疗方案。

奥拉根尼斯公司选定南方之星研究公司作为其IIa期临床试验的合同研究组织，标志着针对轻度创伤性脑损伤的新药ONP-002研发进入关键阶段。该药采用独特的鼻腔给药方式，已通过伦理审批即将在澳大利亚开展人体试验，其临床前研究显示能有效减轻脑部炎症并改善认知功能。此次合作依托澳大利亚成熟的监管环境和研发税收优惠，预计将在成本控制和试验推进速度方面形成双重优势。

美国辉瑞公司的研究人员开发出基于pH梯度阳离子交换的新型纯化方法，可有效分离免疫球蛋白G2（IgG2）二硫键异构体。该技术突破传统盐梯度阳离子交换法的局限，通过高分辨率变性反相色谱分析和荧光检测技术，成功获得20.3%至80.8%不同浓度的IgG2-B异构体溶液。研究证实该方法能保持IgG2-B异构体池的酸碱种类、聚集体和片段含量的一致性，为治疗性抗体开发提供重要表征工具，相关成果发表于《色谱学A杂志》。

MIRA制药公布临床前研究数据，其外用Ketamir-2乳膏在急性与炎症疼痛模型中展现出与注射吗啡相当的镇痛效果，该药物通过局部递送方式可同时调节外周和中枢疼痛通路，计划今年年底启动神经性疼痛二期临床试验，该成果拓展了其口服与外用双通道镇痛平台的商业潜力。

艾伯维宣布将以21亿美元现金收购临床阶段生物技术公司卡普斯坦治疗公司及其革命性靶向脂质纳米颗粒（tLNP）平台技术，该技术开发的CPTX2309体内CAR-T疗法有望成为治疗B细胞介导的自身免疫疾病的第一款同类疗法，通过基因编辑CD8+细胞重置免疫系统。

法国功能性基因组学研究所研究团队开发出基于羊驼纳米抗体的新型疗法，通过靶向调节神经活动的谷氨酸受体，在小鼠模型中成功改善精神分裂症认知缺陷。该疗法可穿透血脑屏障，正筹备人体临床试验，为精神分裂症患者提供潜在新治疗方案。该研究发表于《自然》期刊，标志着神经疾病治疗领域重要突破。

艾瓦塔集团（AIM: AVCT）宣布任命拥有30年肿瘤药物研发经验的大卫·利伯维茨医学博士、哲学博士担任首席医学官，负责推进其基于FAP靶点的创新肿瘤治疗平台pre|CISION®的临床开发；同时聘请前辉瑞资深业务发展专家优里·博加蒂连科担任业务发展顾问，强化商业战略。该任命标志着公司从DNA疫苗研发向靶向癌症治疗领域的重要战略转型。

美国国家标准与技术研究院（NIST）推出SRM 1989新型标准参考材料，该材料由三种不同尺寸的环氧基不规则颗粒组成，可帮助生物制药企业更精准检测药品中的可见颗粒污染物。这种采用半导体光刻技术制造的标准化颗粒，能显著提升人工与自动化检测的一致性，减少因颗粒误判导致的批次报废，预计对6660亿美元的全球生物制药产业产生重要影响。

佛罗里达大学研究人员开发出实验性药物MT-125，该药物通过靶向肌球蛋白马达蛋白，使恶性脑癌对放化疗敏感并阻断其扩散。该药物已获FDA临床试验许可，动物实验显示与现有药物联用可实现长期无瘤状态，计划年内开展首个人体试验。研究同时揭示该药物对其他癌症和药物成瘾的潜在治疗价值。

法国制药公司赛诺菲研发的GPRC5D单克隆抗体SAR446523获得美国FDA孤儿药资格认定。该药物通过增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）靶向多发性骨髓瘤细胞表面高表达的GPRC5D蛋白，目前正开展针对至少接受过3线治疗失败患者的I期临床试验，计划在全球多国招募受试者，可能为移植不适合患者及传统治疗失败者提供新疗法。