环球医讯创新药物

百济神州宣布其BTK降解剂BGB-16673针对华氏巨球蛋白血症治疗获得欧洲药品管理局授予的PRIME资格认定，该药物同时获得欧盟孤儿药资格认定积极意见，已在美国获得针对慢性淋巴细胞白血病等适应症的快速通道资格，标志着公司在创新肿瘤治疗领域取得重要突破。

文章揭示了两种戒烟药物伐尼克兰与西托利星的市场困境。2021年因杂质超标导致伐尼克兰退市后，西托利星虽于2024年在英国重新获批，但使用率仍不足0.2%。分析指出药物使用复杂度、公众认知转向电子烟及医疗系统支付责任划分不清是主要原因，呼吁加强公众教育和政策调整以提升药物可及性。文章强调控烟仍是全球首要预防医学议题。

达纳-法伯癌症研究所与布罗德研究所合作研究发现，8.9%的儿童胶质瘤患者存在FGFR家族蛋白变异，该研究首次建立FGFR变异胶质瘤的临床前模型并证实现有FDA批准的FGFR抑制剂对此类肿瘤的有效性。该研究为开发针对儿科低级别胶质瘤(pLGG)的精准治疗方案提供了重要依据，但需进一步优化药物疗效和开展儿科临床试验。研究同时揭示FGFR1变异是儿童FGFR变异胶质瘤中最常见的亚型，且FGFR信号通路在正常脑发育中发挥关键作用，为治疗策略优化提供新思路。

西北大学研究发现，将MYC抑制剂与线粒体复合体I靶向药物（如糖尿病药物二甲双胍）联合使用，通过诱导代谢应激增强癌细胞对治疗的敏感性。研究显示，线粒体复合体I基因的缺失可显著提升MYC抑制剂疗效，并建议将此类基因作为预测治疗反应的生物标志物。该策略为MYC驱动型癌症提供了潜在的临床转化方案。

由巴塞罗那全球健康研究所主导的BOHEMIA项目临床试验显示，群体使用伊维菌素可使疟疾新发感染减少26%，该研究发表于《新英格兰医学杂志》。试验在肯尼亚和莫桑比克开展，证明在蚊帐等传统防蚊措施基础上追加伊维菌素可显著提升防控效果。研究还发现伊维菌素对疥疮、头虱等皮肤寄生虫病具有协同治疗作用，世卫组织已建议开展进一步研究。

斯坦福医学院的一项新研究表明，抑制大脑中一种过度活跃的酶可能有助于保护甚至恢复因基因突变导致的帕金森病中受损的神经元，这一突破性发现为改善部分患者的病情提供了希望，并可能带来更有效的治疗方法。

英国正尝试一种“突破性”药物Teplizumab，用于延缓1型糖尿病的发展，该药已在美国获批，通过训练免疫系统停止攻击胰腺细胞，平均可推迟胰岛素依赖三年，为患者带来新希望。

最新研究发现，类似Ozempic、Wegovy和Mounjaro的减肥注射药物可能增加非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）风险，这种罕见但严重的副作用会导致突发单眼失明。研究分析了380万例2型糖尿病患者数据，发现司美格鲁肽使用者风险比使用胰岛素或二甲双胍的患者高出15%。诺和诺德公司强调其药物益处仍大于风险，并承诺持续监测药物安全性。

加拿大生物技术公司Zymeworks宣布其新型糖蛋白3靶向抗体偶联药物ZW251获得美国FDA临床试验批准。该药物采用公司专有的拓扑异构酶1抑制剂载荷，针对肝细胞癌（HCC）开发，已展示出强效抗肿瘤活性和良好的耐受性。计划2025年启动I期临床试验，可能成为首类靶向GPC3的HCC治疗药物。

美国食品药品监督管理局(FDA)专家组关于孕期使用选择性血清素再摄取抑制剂(SSRIs)安全性的质疑引发争议。专家指出未经治疗的抑郁症会导致孕妇自杀、子痫前期等致命风险，而SSRIs的胎儿风险被证实远低于其治疗效益。研究显示SSRIs通过促进大脑可塑性改善母亲情绪调节能力，新生儿适应综合征等副作用通常在两周内自行消退。历史数据显示，2004年抗抑郁药黑框警告导致青少年自杀率上升，警示当前政策可能重蹈覆辙。