环球医讯创新药物

日本生物科技公司xForest治疗公司与Axcelead药物发现伙伴公司达成研究合作协议，旨在利用xForest的RNA药物发现平台开发靶向传统难以成药RNA结构的小分子疗法，包括mRNA候选药物。该合作将整合Axcelead在小分子药物研发领域的专长与xForest的先进RNA分析技术，重点攻克RNA结构靶点，通过高通量筛选技术提升候选化合物研发效率，xForest将获得化合物独家开发及商业化权利，而Axcelead可获取里程碑付款。此次协议延续了xForest与大冢、武田等药企的合作传统，凸显日本在RNA疗法创新领域的全球竞争力，为治疗复杂疾病提供新路径。

英国药剂师黛博拉·格雷森警告称，新型减肥针如Wegovy和Mounjaro可能导致"令人担忧且永久性"的副作用，特别是胃轻瘫（胃排空延迟），症状包括进食后快速饱腹、恶心呕吐、腹胀和胃灼热，这些症状可能持续存在甚至永久性，严重影响患者生活质量导致营养不良，且长期使用质子泵抑制剂可能加剧消化问题；她强调尽管制造商未列出永久性胃轻瘫风险，但临床观察显示停药后症状未必消失，呼吁医疗人员密切监测有胃肠道病史者并考虑替代方案，同时指出减肥针推广导致胃肠道问题患者激增可能引发公共卫生隐忧。

一项由阿根廷老花眼高级研究中心主导的新研究显示，结合毛果芸香碱和双氯芬酸的眼药水能显著提升老花眼患者的近视力，在真实世界研究中所有766名受试者均获得功能性近视力，多数人可在杰格尔视力表上多读两至三行或更多，效果可持续长达两年；该疗法通过增强眼睛自身聚焦机制帮助患者摆脱老花镜，恢复日常独立能力如阅读菜单或查看手机，但专家警告可能不适用于高度近视人群，需谨慎使用，为全球约18亿老花眼患者提供了安全有效的非手术治疗新选择，同时推动了药理学在老龄化视力问题中的创新应用。

印第安纳大学医学院研究人员发现胰腺导管腺癌的关键弱点，通过抑制过氧化还原蛋白-1（PRDX1）这一"保镖"蛋白质，可使癌细胞对Ref-1抑制剂药物APX2014极度敏感，实验显示肿瘤显著缩小、生存期延长；该双重靶向策略不仅对胰腺癌（五年生存率仅13%）有效，还可能扩展至其他侵袭性癌症，为攻克目前几乎无法治疗的致命癌症提供了全新治疗思路，目前相关口服药物APX3330已进入人体试验阶段。

本篇健康简报详细报道了三项重大医学突破：拜耳公司研发的非激素类更年期药物elinzanetant在三期临床试验中显著减轻了绝经后女性的潮热和夜间盗汗症状，证实其效果可持续一年；研究人员颠覆了小细胞肺癌起源于神经内分泌细胞的传统认知，发现肺部基底干细胞同样能导致这种侵袭性癌症，为早期干预提供了全新方向；英国科学家开发的合成抗生素Novltex展现出对多重耐药超级细菌的强大杀伤力，其独特作用机制可避免细菌快速产生耐药性，为解决全球抗菌素耐药性危机带来曙光。这些进展将显著改善人类健康状况并拓展医疗解决方案。

哈佛医学院梅兰妮·海恩斯博士团队针对40名肥胖成年人的三个月研究发现，使用司美格鲁肽减重时，女性及老年人群若蛋白质摄入不足，肌肉流失风险显著增高，且与血糖改善效果减弱相关；研究指出约40%的体重流失来自瘦体重，这可能损害代谢和骨骼健康，而增加蛋白质摄入可有效保护肌肉，对全球数百万使用GLP-1类药物的患者具有重要临床指导意义，尤其需关注长期用药中的肌肉保护策略。

加州大学圣地亚哥分校医学院研究人员发现新型实验药物ION224可有效治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），该药物通过靶向抑制肝脏DGAT2酶，显著减少脂肪堆积和炎症反应，在IIb期临床试验中60%受试者肝功能明显改善且无严重副作用，为全球逾1亿脂肪肝患者提供了潜在靶向疗法，有望阻断疾病向肝硬化和肝癌的进展，同时减轻医疗系统负担。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准了布美他尼鼻腔喷雾剂Enbumyst，用于治疗充血性心力衰竭、肝病和肾病（包括成人肾病综合征）引起的水肿。这是布美他尼首次以鼻腔喷雾形式上市，此前仅提供口服和注射剂型。临床试验证实在68名健康成人中，该喷雾剂在0-24小时内的利尿、排钠和尿钾排泄效果与口服片剂和静脉注射相当。产品适用于鼻腔正常的成年患者，但不适用于长期治疗，需尽快转为口服利尿剂，且鼻腔黏膜异常患者应考虑替代疗法。

欧洲糖尿病研究协会年会公布的一项新研究表明，缓释型维拉帕米（每日360毫克）可能有助于保护新诊断1型糖尿病成年患者的β细胞功能。这项在6个欧洲国家开展、涉及136名参与者的多中心随机对照试验发现，尽管主要终点未达到统计学显著性，但按方案分析显示维拉帕米对β细胞有保护作用，且安全性良好，常见副作用为轻度且可逆的心律问题。研究团队计划进一步分析24个月随访数据，并在后续研究中探索维拉帕米与免疫调节剂联合使用，以期完全阻止1型糖尿病的进展，为患者提供新的治疗选择。

英国皇家精神科医师学会发布重要报告，呼吁加强对LSD、裸盖菇素、MDMA和氯胺酮等迷幻药物的临床测试，指出当前支持其医疗应用的"高质量证据"严重不足。报告重点剖析了法律限制、冗长的伦理审批流程及复杂的获取途径如何构成研究障碍，特别强调安全性、有效性和长期使用数据的缺失问题。专家建议建立中央患者数据库以系统监测药物使用效果，推动MHRA、NICE、NHS等多机构协作开发监管框架，同时警示需避免在证据不足情况下过度宣传疗效，确保精神疾病患者能获得安全有效的创新治疗方案，扭转长期以来精神健康领域新疗法开发不足的困境。