环球医讯创新药物

一项早期临床试验显示，将研究性死亡受体5（DR5）激动剂奥泽克巴特（INBRX-109）添加到伊立替康和替莫唑胺方案中，在复发或难治性尤文肉瘤患者中产生了显著抗肿瘤活性。在1期扩展队列中，三联方案实现了64.5%的客观缓解率和87.1%的疾病控制率，安全性特征与单纯化疗基本一致，未观察到3级或以上肝毒性。Inhibrx Biosciences计划在2026年第二季度与FDA讨论加速批准路径。

在2026年肌肉萎缩症协会（MDA）临床与科学会议上，戴恩治疗公司公布了其在研药物泽利西门特·巴西伐森（z-basivarsen，前称DYNE-101）治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）的1/2期ACHIEVE试验最新数据。结果显示，该药不仅能改善肌肉力量和运动功能，还能显著提升患者的认知能力，减轻疲劳感，逆转疾病进程。超过四分之三的患者和医生报告患者的临床状态在用药一年后得到明显或非常大的改善。基于这些积极结果，戴恩已启动全球性的3期HARMONIA试验，并计划明年向美国FDA寻求加速批准。该疗法通过清除细胞内毒性RNA团块，纠正因基因突变导致的剪接异常，从而同时作用于肌肉和脑部症状，为尚无获批疗法的DM1患者带来新希望。

美国FDA近期批准多项针对肺癌突变的新疗法，包括抗体偶联药物、双特异性抗体及联合方案，显著改善了特定患者的预后。同时，免疫检查点抑制剂在早期阶段的广泛应用带来了免疫相关副作用的管理挑战，临床医生正探索减少类固醇使用的策略，但预测性生物标志物仍然缺乏。本文基于对哥伦比亚大学欧文医学中心肿瘤学家Brian S. Henick博士的采访，系统梳理了这些进展。

本文系统梳理了2024年精神科药物领域的革命性突破，包括NMDA受体调节剂、抗神经炎症药物、昼夜节律调节剂、恐惧记忆重构阻断剂等全新作用机制的药物。这些创新疗法为难治性抑郁症、焦虑症和PTSD患者提供了传统SSRI类药物之外的更多选择，起效更快、副作用更少，且实现了精准医疗的整合。作者以神经科学和药物研发背景，深入分析了这些进展对临床实践的意义，并给出了与医生沟通新治疗方案的具体建议，为长期未能获得满意疗效的患者带来了切实希望。

埃及药品管理局与日本武田制药举行高层会谈，讨论扩大科研合作、提升埃及患者获得创新疗法的机会，并探索符合埃及国家医疗战略的新合作领域，旨在将埃及打造为区域制药研发中心。

一项名为ADJUST-T1D的随机对照研究显示，每周一次1mg司美格鲁肽（Ozempic）可改善1型糖尿病合并肥胖成人的多项心脏代谢指标，包括总胆固醇、LDL胆固醇和收缩压的显著降低，并且根据STENO 1型风险引擎估算，26周后其10年心血管疾病风险下降20.3%。研究提示该药物可能通过多重机制降低心血管事件风险，但需进一步开展心血管结局试验来验证实际获益。

Zymeworks公司宣布，其研发管线中的一项口头报告和六篇摘要已获选在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示。数据重点介绍了靶向叶酸受体α的抗体-药物偶联物（ADC）ZW191的临床新结果，以及新型泛RAS抑制剂ADC平台和其他候选药物（如ZW418、ZW427）的临床前发现。该公司正在开发针对多种癌症相关蛋白和通路的多样化ADC管线，尤其针对RAS突变驱动的难治性实体瘤，这些进展有望改善癌症患者的治疗结局。

GARDP基金会与全球生物制药公司Debiopharm宣布达成合作与许可协议，共同开发新型抗生素Debio1453，用于治疗由淋病奈瑟菌引起的淋病。面对每年8200万新发病例以及多重耐药菌株的持续扩散，淋病已成为全球健康危机。该合作将确保淋病持续可治疗，并通过补充抗生素管线缓解未来耐药性出现的风险。Debio1453靶向细菌生存必需的FabI酶，对多重耐药菌株表现出强效活性，且与现有抗生素无交叉耐药性。GARDP将负责大部分非临床和临床开发活动，以及化学、制造和控制工作，并获得在160多个国家的生产和商业化权利，以保障全球可及性。

FDA批准了强生公司与主角治疗公司合作开发的伊科特罗金拉（Icotyde），这是首个靶向IL-23受体的口服肽，用于治疗中度至重度斑块状银屑病，适用于12岁及以上、体重至少40公斤、适合系统治疗或光疗的患者。该批准基于Iconic III期项目，涉及约2500名患者，包括两项与迪高西替尼的头对头优效性试验，结果显示约70%的患者在第16周达到研究者整体评估评分0或1，约55%的患者达到银屑病面积和严重程度指数改善90%。安全性数据显示不良反应率与安慰剂相差1.1个百分点以内，至第52周无新安全信号。目前，该药物正在银屑病关节炎、溃疡性结肠炎和克罗恩病等其他适应症中进行研究，同时强生公司还公布了厄达替尼膀胱内给药系统在FGFR改变的中危非肌层浸润性膀胱癌中的积极I期结果，完全缓解率达89%，中位缓解持续时间18个月。

美国食品药品监督管理局（FDA）于周三批准了强生公司（Johnson & Johnson）的口服银屑病药片Icotyde（icotrokinra）。该药用于治疗成人和12岁以上、体重至少88磅的青少年中重度斑块状银屑病患者，是首个精确阻断IL-23受体的口服肽类药物。批准基于3期Iconic临床开发项目的数据，该药将与百时美施贵宝的Sotyktu和艾伯维的Skyrizi等药物竞争。强生公司高管表示，这是治疗银屑病患者的“新标准”，为患者和临床医生提供了便捷有效的新选择，可能改变许多患者的治疗格局。