环球医讯创新药物

美国生物制药公司Altimmune研发的佩姆维多肽(pemvidutide)获得美国食品药品监督管理局(FDA)突破性疗法认定，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)。该药物是一种平衡的1:1胰高血糖素/GLP-1双重受体激动剂，在IMPACT 2b期临床试验中显示出显著改善MASH疾病活动度和肝纤维化的效果。2026年5月公布的最新分析显示，佩姆维多肽治疗可同时改善多个非侵入性肝纤维化检测指标，48周试验数据显示肝纤维化标志物ELF和肝脏硬度测量值显著下降，且耐受性良好，为MASH患者提供了潜在的新治疗选择，有望解决这一进行性肝病未满足的医疗需求。

亚利桑那大学研究人员在《自然·衰老》期刊发表突破性研究，发现靶向TDP-43蛋白低复杂度结构域的实验性药物XL20能显著延长肌萎缩侧索硬化症(ALS)小鼠模型的生存期约一周，同时保护神经细胞并减轻肌肉无力症状；该药物可穿透血脑屏障，在人类运动神经元测试中逆转损伤，为ALS治疗提供新靶点，且研究成果有望应用于阿尔茨海默病等其他神经退行性疾病，为约三分之一80岁以上人群常见的边缘优势年龄相关TDP-43脑病(LATE)等疾病带来治疗希望。

Akero公司efruxifermin在治疗NASH相关肝硬化的2b期SYMMETRY研究中未能达到主要终点，导致股价暴跌64%，同时波及竞争对手89bio。尽管数据显示在NASH解决率方面有积极结果，且Akero强调药物在纤维化改善方面的潜力，但投资者反应消极。NASH药物研发屡遭挫折，目前Madrigal Pharmaceuticals的resmetirom处于领先地位，有望在2023年上半年提交监管申请，为这一难治性疾病带来希望。

AbCellera公司CEO卡尔·汉森认为，AI在抗体药物发现中仅是实用工具而非神奇解决方案，强调人类研究者的不可或缺性。文章深入探讨了AlphaFold成功背后数十年人类科学家积累的庞大数据库贡献，指出高质量有组织的数据集对AI应用至关重要。汉森批评了过度依赖AI的行业趋势，认为数据生成与管理才是主要挑战，并质疑生成式AI能完全替代实验技术开发抗体药物的说法，强调药物开发中真正的科学创新和严格实验流程才是成功的关键所在，而非仅仅依靠算法模型。

Gangnam Severance Hospital院长金永旭指出，尽管在速度和规模方面难以超越中国，但韩国在AI医疗设备和数字治疗领域具有竞争优势，得益于IT设备快速普及的优势。他强调大型医院应成为生物集群中心，连接研究与市场，解决从研发投资到市场准入的问题。同时，韩国需避免与中国直接竞争，应优先发展自身优势明显的领域，特别是在数据驱动的医疗技术方面，而非在新药和再生医学等需要长期投入的领域进行直接竞争。

美国生物科技公司Adaptive宣布计划将其药物发现与诊断业务分离，公司将专注于盈利的诊断业务，同时评估医药业务的战略和结构选择。Adaptive表示，将医药业务从诊断商业模式中分离可能更有利于实现资产价值，公司计划在2026年底前确定最佳分离路径。该医药业务拥有600万个功能性T细胞受体(TCR)-抗原对和超过10,000名患者数据，此前曾与辉瑞达成价值高达8.9亿美元的合作伙伴关系，但此前也经历了基因泰克取消20亿美元潜在里程碑交易的挫折。

2026年美国糖尿病协会科学会议期间，罗氏与Zealand Pharma展示了其胰淀素类似物petrelintide的ZUPREME-1中期临床试验数据，强调该药物在体重管理方面的独特优势，特别是其出色的耐受性表现，约88%至98%的患者能在16周内达到目标维持剂量，超过75%的胃肠道不良反应被归类为"轻度"，其中恶心发生率为19.6%但呕吐率低于安慰剂组，这显著提高了患者依从性。该药物还显示出对腰围、血压、血脂和高敏C反应蛋白等心血管风险因素的显著改善作用，为肥胖治疗领域提供了新选择，两家公司计划在2026年下半年启动三期临床试验。

本文详细介绍了关于GLP-1药物的六项最新研究发现，包括雇主保险覆盖趋势、在线销售平台的处方实践问题、美国成年人使用率显著上升、新型口服GLP-1药物的减肥效果、司美格鲁肽对生物衰老的潜在影响，以及GLP-1使用与味觉嗅觉障碍的关联。研究表明，GLP-1药物在糖尿病管理和体重控制领域持续发展，但同时也伴随着保险覆盖不足、不当处方实践和潜在副作用等挑战，这些发现对医疗系统领导者、政策制定者和临床医生具有重要参考价值，有助于他们更好地理解和应对GLP-1药物在实际应用中面临的机遇与挑战。

由Stripe和Anthropic等科技公司支持的5亿美元"拦截者"基金正式启动，致力于开发可同时预防多种呼吸道病毒的创新治疗方法和空气净化技术。该基金旨在将至少两种药物推进至临床试验II期，有望彻底改变感冒和流感的防治方式，尽管专家指出5亿美元可能不足以完成全部研发，但这一举措标志着公共卫生领域的重要进步，特别是通过企业合作伙伴网络推动空气净化技术在工作场所的应用，为长期解决呼吸道感染问题提供了新思路。

尼日利亚埃基提州联邦Oye-Ekiti大学的四位学者从联邦政府获得总计8996.4万奈拉的国家研究基金资助，用于开展创新性研究以解决社会经济、教育和医疗健康领域的关键挑战。其中，Omotosho Babatunde Joshua教授获1996.4万奈拉研究尼日利亚正式劳动力市场失业问题，Adeniyi Bolajoko Florence博士获2000万奈拉研究教育中人工智能应用，Ojo Stephen Kayode博士获2100万奈拉开发真菌黑色素化妆品，Adeleye Olutayo Ademola博士获2900万奈拉研究糖尿病伤口治疗技术，这些项目彰显了该大学作为研究驱动型机构日益增强的科研实力和对国家发展的贡献。