环球医讯创新药物

GSK旗下RSV疫苗Arexvy获美国FDA扩展标签，现可用于18至49岁高风险非妊娠成人，基于全球IIIb期临床试验显示免疫反应非劣效于60岁以上人群。Arexvy于2023年成为美国首个获批的RSV疫苗，最初仅限60岁以上人群，后扩展至50-59岁。如今与辉瑞Abrysvo和莫德纳mRESVIA竞争整个高风险成人市场。GlobalData分析师预测，受美国疫苗政策转变影响，三种疫苗未来几年销量将下滑，但辉瑞Abrysvo预计2030年收入10亿美元，Arexvy和mRESVIA分别为9.38亿和5.02亿美元。此外，美国疫苗政策正经历演变，CDC已缩减常规儿童免疫清单，卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪计划进一步削减，FDA内部也有态度变化。文章指出，Arexvy获批之际，FDA生物制品评估与研究中心主任Vinay Prasad再次离任。

本文介绍了一种名为acoziborole的新药，作为首批单剂量治疗昏睡病（非洲人类锥虫病）的药物，已获欧洲药品管理局委员会重要批准。该药以三片形式单次口服，克服了以往治疗需静脉注射且副作用严重（如静脉灼烧感、恶心、心律失常，甚至导致约5%患者死亡）的难题，临床试验仅发现轻微至中度头痛副作用。它可有效治疗由冈比亚锥虫引起的99%以上病例，并适用于疾病两个阶段。这款由被忽视疾病药物研发倡议组织（DNDi）与赛诺菲制药等合作开发的药物，有望帮助世界卫生组织实现2030年前消除该病的目标，尤其为刚果民主共和国等偏远地区患者带来福音，但全球卫生专家担忧未来资金削减可能影响其推广。

《英国药理学杂志》发布了2025年EMA、FDA和MHRA批准新药的年度小型综述。2025年共批准46种新药（低于2024年的53种和2023年的70种），其中超过半数（54%）为同类首创药物。蛋白质/抗体类药物的比例保持稳定（约占25%），针对重大或常见疾病的药物不到一半。重点介绍了Suzetrigine（首个非阿片类急性疼痛治疗药物）、Acoltremon（首个TRPM8正向别构调节剂）、Lerodalcibep（第三代PCSK9抑制剂）以及两种创新性细菌拓扑异构酶抑制剂。多数获批药物针对未满足的医疗需求或罕见病（后者占41%），采用了创新策略，如RAF/MEK钳夹与FAK/Pyk2抑制剂联用、首个血友病RNAi疗法Fitusiran、以及通过抑制DPP1保护支气管扩张症患者肺组织的Brensocatib。综述指出2025年药创新通过同类首创机制、复杂治疗手段和对未满足需求的关注持续进步。

一种名为acoziborole的新型单剂量口服药物，已获欧洲药品管理局委员会的重要批准，有望实现世界卫生组织到2030年消除昏睡病的目标。该药物通过单次服用三片药片，即可治疗由冈比亚布氏锥虫引起的昏睡病，替代了过去需静脉注射且副作用严重甚至致命的旧疗法。临床试验显示其唯一显著副作用为轻度至中度头痛。该药物由被忽视疾病药物研发倡议（DNDi）与赛诺菲公司合作开发，能同时治疗昏睡病的早期和晚期阶段，极大简化了患者护理流程，尤其惠及偏远地区的贫困人群。刚果民主共和国目前正在推进新的临床试验，以探索通过血液检测实现当天诊断和治疗的可行性，从而进一步阻断疾病传播。然而，全球卫生专家担心，未来美国及西方国家的资金削减可能会限制该药物在所需国家的推广使用。

昏睡病是一种由采采蝇传播的致命寄生虫病，全球每年仍有约1000例病例，主要分布在刚果民主共和国等偏远地区。现有疗法副作用严重或疗程长，而新药acoziborole作为首个单剂量口服药物，只需一次服用三片，副作用仅为轻度至中度头痛，同时能治疗疾病的两个阶段。该药已获欧洲药品管理局委员会重要批准，有望在2027年初投入使用，帮助世界卫生组织实现在2030年前消除该疾病的目标，但未来的资金削减可能影响其推广。

本文介绍了七种新型2型糖尿病药物，例如司美格鲁肽(Semaglutide)、替西帕肽(Tirzepatide)和恩格列净(Empagliflozin)，这些药物不仅能有效降低血糖，还具有减重和心血管保护等额外益处。文章详细阐述了GLP-1受体激动剂和SGLT2抑制剂等新一代药物类别的作用机制和临床优势，指出糖尿病治疗已从传统口服药物发展到更个性化、更全面的综合管理方案，为患者提供了更方便、更有效的治疗选择，标志着2型糖尿病治疗领域的重大进步和未来发展方向。

本文介绍了五种用于治疗骨质疏松症的新型骨骼构建药物，包括Romosozumab、Teriparatide、Abaloparatide、Denosumab等，这些药物通过刺激新骨形成而非仅仅减缓骨丢失来发挥作用，为全球约5亿骨质疏松症患者提供了新的治疗希望。文章详细阐述了各种药物的作用机制、给药频率和临床优势，并强调了从传统抗吸收疗法向促进骨形成的合成代谢疗法转变的重要意义。

Immunis公司与日本材料制造商东丽工业公司达成许可协议，共同开发治疗帕金森病相关不自主运动的候选药物Kora。该药物将针对左旋多巴诱发的运动障碍（dyskinesia），这是长期使用帕金森药物常见的并发症。Immunis获得该药物在美国、加拿大、欧盟和欧洲自由贸易联盟的独家开发和商业化权利。Immunis还公布了其另一款在研药物IMM01-STEM的2期临床试验中期数据，显示能改善超重老年人的步态速度。公司由知名干细胞专家Hans Keirstead于2022年创立。

美国FDA扩大了RSV疫苗Arexvy的适应症，批准其用于18至49岁有高风险发生RSV相关下呼吸道疾病的成年人。该决定基于一项3b期开放标签试验，结果显示单剂Arexvy在该人群中诱导的免疫应答不劣于60岁及以上成年人，且安全性数据与既往研究一致。此疫苗由葛兰素史克开发，旨在为患有慢性肺病、心脏病、糖尿病等基础疾病的年轻成人提供保护，降低RSV引起的严重疾病风险，减轻医疗系统负担。

美国FDA扩大Arexvy（呼吸道合胞病毒疫苗）的批准范围，用于18至49岁因慢性阻塞性肺病、哮喘、糖尿病、心脏病等基础疾病而面临高风险的人群，预防RSV引起的下呼吸道疾病。该批准基于一项3b期开放标签试验，显示单剂疫苗在该群体中引发的免疫应答非劣效于60岁及以上成人，安全性与既往研究一致。此举旨在满足高风险中青年成人的医疗需求，减轻医疗系统压力。