去年此时，Akero公司因其候选非酒精性脂肪性肝炎（NASH）疗法的2b期阳性数据而备受瞩目，但新数据已经削弱了人们对该项目的乐观情绪。
名为SYMMETRY的另一项2b期研究结果显示，efruxifermin作为治疗因NASH（一种非酒精性脂肪肝疾病）导致的代偿性肝硬化（F4）患者的疗法，未能达到其主要目标。
在这项包含182名患者的研究中，患者接受两种剂量的FGF21模拟物之一或安慰剂治疗——每周一次皮下注射——主要终点是纤维化改善至少一个阶段且NASH未恶化的患者比例。
Akero公司对结果进行了积极解读，称数据显示efruxifermin在NASH治疗中仍具有潜在作用。然而，投资者对这一公告感到恐慌，该生物科技公司的股价当日下跌近三分之二（64%）。
这一影响也波及竞争对手生物科技公司89bio，该公司同样在开发FGF21模拟物类药物，其股价下跌超过三分之一。
该生物科技公司首席执行官Andrew Cheng表示，该研究设定了雄心勃勃的主要终点，旨在仅在36周后显示纤维化改善。在该时间点，接受28mg剂量药物的患者中有22%，接受50mg剂量的患者中有24%达到了这一改善水平，而安慰剂组为14%，差异未达到统计学显著性。
Akero公司强调了一些积极的次要数据点，包括接受任一剂量药物的患者中有4%的纤维化改善了两到三个阶段且NASH未恶化，而在安慰剂组中没有患者出现这种情况。
此外，28mg和50mg剂量组中分别有63%和60%的患者NASH得到解决，而安慰剂组为26%，Akero称这是一个显著差异，并表示"这是迄今为止在该患者群体中报告的NASH解决最高应答率。"
去年，Akero公司大肆宣传了HARMONY研究的结果，该研究针对病情较轻的2期或3期纤维化患者（其中三分之二患有糖尿病），达到了主要和次要目标。在这两项研究中，该药物相关的副作用均为轻度至中度且"短暂"，主要是腹泻等胃肠道反应。
该公司还指出，由于NASH导致肝硬化的患者预后不佳，除非接受移植，否则只有一半患者能存活超过五年。
在临床开发NASH药物的公司中，已经有一系列失败项目和挫折，包括来自Intercept Pharma、Gilead Sciences、Genfit、Albireo、CymaBay、Cirius和NGM Biopharma的候选药物。
"我们认为SYMMETRY研究的这一分析为[efruxifermin]可能使肝硬化或肝硬化前期NASH患者受益的证据库增添了新的内容，"Cheng表示。
他补充说，从"整体"来看数据，公司有信心该药物"在第96周长期随访期结束后将为患者显示出进一步的改善。"
目前，Madrigal Pharmaceuticals似乎在将NASH药物推向市场方面处于领先地位，其每日口服药物resmetirom在一项3期NAFLD试验中达到了主要和次要目标，该试验包括一些非肝硬化NASH患者。
第二项3期试验预计将在年底前报告结果，如果结果积极，可能会在2023年上半年提交监管申请。
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