环球医讯创新药物

2026年2月，欧盟委员会批准了多种创新疗法，涵盖疫苗、肿瘤、心脏病、免疫学和罕见病领域，包括莫德纳的mNEXSPIKE新冠疫苗、豪森药业的Aumseqa非小细胞肺癌药物、赛特凯恩斯的Myqorzo肥厚型心肌病药物、ImmuityBio的Anktiva联合BCG膀胱癌疗法以及GSK的Exdensur哮喘和鼻窦炎药物。同时，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Ipsen的Ojemda儿童低级别胶质瘤药物、X4 Pharmaceuticals的Xolremdi WHIM综合征药物、诺华的Rhapsido慢性自发性荨麻疹药物以及莫德纳的mCOMBRIAX联合流感新冠疫苗给出了积极意见，这些决策均基于强有力的II/III期临床试验数据，显示出改善的疫苗效力、减少的病情加重和感染率、增强的运动能力和肿瘤反应、持久的完全缓解率以及良好的安全性特征。

本文介绍了2025年改变医学面貌的十种新药，包括阿尔茨海默病新药来卡奈单抗和多奈单抗、CRISPR基因疗法卡格维、产后抑郁症新药祖拉诺龙等。文章详细阐述了每种药物的作用机制、适用人群、临床效果及实际应用中存在的成本、可及性和副作用等限制。对于关注脑健康和痴呆症护理的人群，本文特别强调了这些药物对认知衰退、抑郁、睡眠障碍和心血管风险等领域的潜在影响，并提供了评估新药是否适合个人或家人的实用建议。

本研究评估了15例严重系统性红斑狼疮（8例）、特发性炎性肌病（3例）或系统性硬化症（4例）患者在接受氟达拉滨和环磷酰胺预处理后单次输注CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞的疗效和安全性，中位随访15个月。所有系统性红斑狼疮患者均达到DORIS缓解标准，特发性炎性肌病患者均达到ACR-EULAR重大临床反应，系统性硬化症患者EUSTAR活动指数评分下降。所有患者均完全停用免疫抑制治疗，且未出现复发。不良事件主要为1级细胞因子释放综合征（10例），1例患者出现2级细胞因子释放综合征，1例出现1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征，1例因肺炎住院。研究表明CD19 CAR T细胞疗法在三种自身免疫性疾病中可行、安全且有效，为后续对照临床试验提供了依据。

强生与Protagonist Therapeutics联合开发的每日一次口服银屑病药物Icotyde（icotrokinra）获得FDA批准，用于12岁及以上中重度斑块状银屑病患者。该药是首个靶向IL-23受体的口服肽，临床数据显示优于BMS的Sotyktu，分析师预测峰值销售额可达55亿至75亿美元。这一批准标志着银屑病治疗从注射型生物制剂转向口服便利疗法的新时代，同时巩固了强生免疫学产品组合，并为Protagonist公司带来变革性机遇。

赞比亚科学家凯利·奇巴莱为阻止非洲人才外流，在南非开普敦创立了整体药物发现与开发中心。该实验室是非洲唯一具备完整新药研发能力的机构，专注于疟疾、结核病和抗菌素耐药性等非洲高发疾病。奇巴莱的研究团队曾发现一种新型抗疟候选药物，并首次由非洲主导进入临床试验，但因大鼠安全性问题暂停。通过本地研发，他们还能针对非洲人群的遗传多样性优化药物剂量，避免照搬西方数据。奇巴莱本人童年曾患重症疟疾，如今立志为非洲病患寻找新药。

本文是《柳叶刀》杂志针对塞马鲁肽治疗阿尔茨海默病的两项III期临床试验（evoke和evoke+）发表的评论。文章指出，GLP-1受体激动剂的适应症已从血糖和体重控制扩展到慢性肾病、心力衰竭、膝骨关节炎等，但在中枢神经系统疾病中的证据尚不一致。评论简要回顾了塞马鲁肽在特发性颅内高压、酒精使用障碍以及帕金森病中的研究结果，并引用了evoke和evoke+试验的初步结论，认为这些试验结果可能为阿尔茨海默病的治疗提供新的方向。

本周减肥药物领域迎来多项重大进展：奥泽匹克（Ozempic）和维高威（Wegovy）的通用名版本因专利到期将在印度、加拿大、中国、巴西等国上市，有望大幅降价；礼来公司（Eli Lilly）的新型口服三联激素药物retatrutide在2型糖尿病患者中实现40周减重近17%；Structure Therapeutics公司的口服GLP-1药物aleniglipron在中期试验中帮助患者平均减重近40磅；同时，一项发表在《科学进展》期刊的研究利用人工智能分析死亡证明，发现2020至2021年间有多达15.5万例新冠死亡被遗漏，其中西班牙裔和其他有色人种受影响尤为严重；此外，三月是子宫内膜异位症宣传月，该病平均需7至10年才能确诊，严重影响女性生育能力。

这项在瑞典进行的全国性队列研究发现，对于患有糖尿病并同时患有抑郁症或焦虑症的患者，使用司美格鲁肽和利拉鲁肽等GLP-1受体激动剂，与不使用这些药物相比，与精神疾病恶化的风险降低显著相关。其中，司美格鲁肽效果最为显著，可降低42%的恶化风险，并能减少抑郁、焦虑和物质使用障碍的恶化，同时降低自残风险。利拉鲁肽也显示出降低抑郁恶化的效果，但效果弱于司美格鲁肽。研究采用个体内对照设计以减少混杂因素，结果表明这些药物可能具有双重治疗效果，为糖尿病合并精神障碍患者提供了新的治疗选择，但需要随机对照试验进一步验证。

瑞士巴塞尔大学的研究人员利用人工智能，首次对一种名为肥大细胞增多症的罕见皮肤病患者的皮肤病变面积进行了精确的定量测量，以评估新药阿伐普替尼的治疗效果。研究对212名受试者进行了为期24周的观察，通过标准化照片和AI分析，发现用药组患者的皮肤病变面积平均减少了36.6%。AI与经验丰富的皮肤科医生协作，能够更精确地识别病变，但在触摸感知等方面仍无法替代医生。该研究发表在《美国皮肤病学会杂志》上，展示了AI在临床试验中的潜力，特别是对于需要精确量化皮肤病变评估的场景。

美国食品药品监督管理局（FDA）于周四批准了丹麦制药商诺和诺德生产的减肥药Wegovy（司美格鲁肽）的更高剂量版本（7.2毫克），该剂量相比此前最高2.4毫克剂量可帮助使用者减重更多，近17个月减重约19%（约47磅），而低剂量组减重约16%（39磅）。但新剂量也带来更多副作用，超过70%使用者出现恶心、呕吐、便秘等，约23%出现皮肤灼痛或电击感等异常感觉。该药将于4月在美国药房上市，价格届时公布。欧洲药品监管机构已于2月批准该高剂量版本。哈佛医学院内分泌专家乔迪·杜沙伊表示，高剂量对低剂量效果不佳者尤其有益，但需关注真实世界中的副作用。