加利福尼亚州卡尔斯巴德—Lineage Cell Therapeutics, Inc.（NYSE American和TASE：LCTX），一家开发用于严重医疗状况的"现成"同种异体细胞疗法的临床阶段生物技术公司，今日宣布在基金会抗盲组织（Foundation Fighting Blindness）2026年视网膜治疗创新峰会上，公布了年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地理萎缩（GA）患者接受RG6501（OpRegen）治疗的1/2a期临床研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02286089）中入组患者的36个月研究结果。
题为"年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩中的视网膜色素上皮（RPE）细胞疗法：1/2a期研究的3年结果"的报告由Roche集团成员Roche和Genentech代表、Hadassah-Hebrew大学医学中心眼科视网膜和黄斑变性中心及医学院的Eyal Banin医学博士、哲学博士发表。
Lineage公司首席执行官Brian M. Culley表示："我们很高兴合作伙伴继续收集数据并突显OpRegen RPE细胞疗法1/2a期项目的积极临床结果。我们仍然相信OpRegen单次给药就能满足重大医疗需求的潜力，特别是因为RPE细胞疗法的长期临床结果挑战了地理萎缩是不可逆疾病的长期观点，而目前可用的疗法尚未显示出视觉益处。Banin博士展示的结果包括OCT图像，表明外层视网膜结构部分恢复，包括视网膜色素上皮层的重新出现以及与光感受器恢复相关的特征。值得注意的是，在接受OpRegen RPE细胞广泛覆盖萎缩区域的患者中（n=5），解剖和功能益处已持续至少三年，这些结果与有意义的疾病稳定甚至改善一致。我们期待看到合作伙伴Roche和Genentech从正在进行的GAlette研究中发现的任何额外见解，这是一项手术优化研究，旨在评估向年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩患者输送OpRegen细胞疗法的最佳方式。"
RG6501（OpRegen）是一种人同种异体视网膜色素上皮（RPE）细胞悬浮液，目前正在开发用于治疗AMD继发的GA。OpRegen细胞疗法的视网膜下递送有可能通过支持视网膜细胞健康和改善视网膜结构和功能来抵消GA病变区域的RPE细胞损失。该疗法正在Lineage、Roche和Roche集团成员Genentech之间的全球独家合作下开发，目前正在进行一项针对AMD继发GA患者的2a期临床研究GAlette（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05626114）。
2026年视网膜创新峰会亮点
- 地理萎缩（GA）队列4患者（比其他队列GA程度较轻）的最佳矫正视力（BCVA）获益在12个月（主要终点）、24个月时展示，并在OpRegen细胞疗法视网膜下给药后持续至36个月
- 完成3年随访的队列4患者（n=10）治疗眼BCVA平均变化为+6.2个字母（相比24个月时的+5.5个字母）（早期糖尿病视网膜病变研究(ETDRS)评估）
- 在手术输送时OpRegen细胞疗法对萎缩区域覆盖广泛的五名(5)队列4患者中，平均效果更为显著
- 对于完成3年随访的这些患者的治疗眼，BCVA平均变化为+9.0个ETDRS字母（相比24个月时的+7.4个ETDRS字母）（n=5）
- 在OpRegen细胞疗法单次视网膜下给药后，队列4患者的治疗眼通过36个月的定量光学相干断层扫描(OCT)分析观察到持续的视网膜结构改善证据
- 在36个月时，在手术输送时OpRegen细胞疗法覆盖萎缩区域广泛的队列4五名(5)患者亚组中，通过OCT观察到外部限制膜(ELM)和RPE复合体(RPE-C)层的视网膜结构改善持续存在
- 与基线相比，治疗眼RPE-C面积的平均改善从24个月(+2.6 mm²; n=4)维持到36个月(+1.9 mm²; n=5)
- 相比之下，未治疗对侧眼的RPE-C面积平均变化从24个月(-2.8 mm²; n=4)减少到36个月(-3.8 mm²; n=5)
- 治疗眼ELM面积的平均变化从24个月(+0.8 mm²; n=4)维持到36个月(+0.3 mm²; n=5)
- 相比之下，未治疗对侧眼的ELM面积平均变化从24个月(-1.9 mm²; n=4)减少到36个月(-3.4 mm²; n=5)
- 在队列4患者的12个月时观察到治疗眼的结构益处影像证据和视力获益增加，持续至36个月
- 与对侧眼相比的差异随时间增加，表明可能改变了疾病进程
- RPE-C和ELM面积的定量OCT改善以及BCVA的获益在OpRegen对GA覆盖广泛而非有限的患者中更为显著
- OCT影像的定量分析揭示了外层视网膜结构部分恢复的区域，包括RPE层的重新出现以及与光感受器恢复相关的特征
- 这些数据表明，OpRegen细胞疗法可能通过为剩余视网膜细胞提供支持来对抗GA中的RPE细胞功能障碍和损失，且这些效果在单次给药后至少36个月内持续存在
- 评估OpRegen细胞疗法向GA目标区域进行视网膜下递送成功的2a期"GAlette研究"目前正在招募患者（NCT05626114）
- 除评估其他手术参数外，该研究将测试正在开发的用于OpRegen细胞疗法视网膜下递送的专有手术设备，这些设备与当前可用设备和程序相比可能具有优势
Banin博士的报告现可在Lineage公司网站的"活动与演示"部分获取。
关于2026年视网膜创新峰会
2026年度视网膜治疗创新峰会由基金会抗盲组织和俄勒冈健康与科学大学Casey眼科研究所联合组织。医疗和研究界的成员将与生物技术和制药行业的代表齐聚一堂，讨论快速发展的视觉疗法，并制定策略，为最先进的视网膜疾病疗法清除临床应用障碍。视网膜治疗创新峰会邀请领先专家就治疗视网膜疾病的潜在治疗方法以及如何最佳地向患者提供这些疗法进行演讲。在这个友好的环境中，峰会与会者讨论该领域的进展，以及如何利用初步临床成功推进更大规模的试验。
关于OpRegen 1/2a期研究
1/2a期研究是一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增试验，评估单次视网膜下递送OpRegen细胞疗法治疗AMD继发双侧GA患者的疗效。共24名患者入组4个队列。前3个队列仅纳入法定盲人患者，最佳矫正视力(BCVA)为20/200或更差。第4队列纳入12名视力受损患者（BCVA为20/65至20/250，GA平均面积较小）。队列4还包括接受新型"解冻即用"配方OpRegen细胞疗法治疗的患者，该配方可直接运送到治疗点并在解冻后立即使用，避免了使用剂量制备设施的复杂性和物流问题。研究的主要目的是通过治疗后不良事件的发生率和频率评估OpRegen细胞疗法的安全性和耐受性。次要目标包括通过评估以各种主要临床相关方法测量的眼科参数变化，评估OpRegen细胞疗法治疗的初步活性。
关于地理萎缩
地理萎缩(GA)是AMD的一种高级形式，其特征是视觉功能严重丧失。GA是发达国家成人失明的主要原因，全球影响至少500万人。高级AMD有两种形式：新生血管性AMD和GA。GA和新生血管性AMD可以在同一只眼睛中同时发生，接受新生血管性AMD治疗的患者仍可能发展为GA。GA通常影响双眼。
关于Lineage Cell Therapeutics公司
Lineage Cell Therapeutics是一家开发用于严重医疗状况的新型同种异体（或"现成"）细胞疗法的临床阶段生物技术公司。Lineage的项目基于其专有的基于细胞的技术平台AlloSCOPE™（同种异体、可扩展、一致、现成、多能细胞工程）以及相关的开发和制造能力。从这一专有的AlloSCOPE平台，Lineage开发、制造和测试具有解剖和生理功能与人体自然存在的细胞相似或基本相同的特化人类细胞。这些细胞是通过对已建立的、特征明确的、自我更新的多能细胞系应用定向分化方案而创建的。这些方案生成具有特定和所需发育谱系特征的细胞，在某些情况下可能被设计具有额外的有益特性。从这些谱系衍生的细胞被移植到患者体内，以替换或支持由于退行性疾病、衰老或创伤性损伤而缺失或功能失调的细胞，并恢复或增强患者的功能活动。Lineage的产品管线目前包括：(i) OpRegen®细胞疗法，一种视网膜色素上皮细胞疗法，在与Roche集团成员Roche和Genentech的全球合作下处于2a期开发阶段，用于治疗年龄相关性黄斑变性继发的地理萎缩；(ii) OPC1，一种用于治疗脊髓损伤的少突胶质细胞祖细胞疗法，处于1/2a期开发阶段；(iii) ReSonance™ (ANP1)，一种听觉神经元祖细胞疗法，在与William Demant Invest A/S的合作下处于临床前开发阶段，用于潜在治疗听神经病；(iv) PNC1，一种光感受器神经细胞疗法研究计划，正在评估开发用于潜在治疗由于光感受器功能障碍或损伤导致的视力丧失；(v) RND1，一种新型低免疫诱导多能干细胞系，在基因编辑合作伙伴关系下评估开发；(vi) ILT1，一种专注于大规模生产未分化多能细胞问题的细胞疗法研究计划，如果成功，可能被评估用于胰岛细胞的生产，以支持1型糖尿病的潜在治疗；以及(vii) COR1，一种角膜内皮疾病细胞疗法，处于临床前开发阶段，用于潜在治疗角膜内皮疾病。
前瞻性声明
Lineage提醒您，本新闻稿中包含的所有陈述，除历史事实陈述外，均为前瞻性声明。在某些情况下，前瞻性声明可以通过"相信"、"旨在"、"可能"、"将"、"估计"、"继续"、"预期"、"设计"、"打算"、"期望"、"可以"、"计划"、"潜在"、"预测"、"寻求"、"应该"、"会"、"考虑"、"预测"、"目标"、"建议"、"确信"等术语或这些词语的否定形式及类似表达来识别。此类前瞻性声明包括但不限于：与OpRegen细胞疗法在AMD继发GA患者中的潜在治疗益处相关的声明，包括对抗RPE细胞功能障碍和细胞损失的潜力、单次给药恢复或改善视网膜结构和功能的潜力、改变疾病进程的潜力、挑战GA是不可逆疾病的观念的潜力，以及满足重大未满足医疗需求的潜力；迄今为止报告的1/2a期临床研究数据的意义和预测价值，包括通过36个月观察到的解剖和功能改善的持久性；对可能从正在进行的GAlette 2a期手术优化研究中发现的额外见解的期望，包括对OpRegen细胞疗法最佳递送方法的评估；以及用于OpRegen细胞疗法视网膜下递送的专有手术设备的开发和潜在优势。
前瞻性声明涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致Lineage的实际结果、表现或成就与本新闻稿中前瞻性声明所表达或暗示的未来结果、表现或成就有实质性差异，包括但不限于以下风险：早期临床研究中产品候选物的积极发现可能无法预测后续临床研究中的成功；小患者队列（包括1/2a期研究）的临床数据可能无法在更大规模、对照的临床试验中复制；Roche和Genentech可能无法成功推进OpRegen细胞疗法或在任何特定司法管辖区成功完成OpRegen细胞疗法的临床试验和/或获得监管批准；GAlette研究可能无法实现其目标，包括手术优化和OpRegen细胞疗法的递送；正在开发的专有手术设备可能无法展示预期优势或可能无法获得监管批准；细胞疗法的监管环境可能以不利于Lineage产品候选物的开发、批准或商业化的方向变化；GA或AMD的竞争疗法，包括当前批准的治疗或第三方正在开发的疗法，可能减少OpRegen的商业机会或使其竞争力降低；市场条件，包括报销政策、价格压力或医疗改革的变化，可能对Lineage产品候选物的商业可行性产生不利影响；持续的以色列地区冲突可能对制造过程产生重大不利影响，包括细胞库和细胞疗法产品候选物的生产，这些都在公司在耶路撒冷的子公司进行；Lineage可能无法按照现行良好生产规范制造足够临床数量的产品候选物，或可能遇到供应链中断或制造成本增加；Lineage可能需要额外资本来资助其运营，可能无法以可接受的条款或根本无法获得此类资本；Lineage与Roche、Genentech、William Demant Invest A/S和其他合作伙伴的合作可能不会继续或可能不会产生预期的益处；Lineage的管线项目，包括OPC1、ReSonance、PNC1、RND1、ILT1和COR1，可能无法按预期时间表推进，或可能无法展示足够的安全性和有效性以支持进一步开发或监管批准；Lineage可能无法充分保护其知识产权权利，或可能面临第三方知识产权索赔的挑战；关键人员可能离职，或Lineage可能无法吸引和留住执行其业务战略所需的合格人员；以及Lineage业务中固有的其他风险和Lineage向证券交易委员会(SEC)提交的文件中讨论的风险。Lineage的前瞻性声明基于其当前预期，涉及可能永远不会实现或可能被证明不正确的假设。本新闻稿中的所有前瞻性声明均截至发布之日作出，并基于Lineage截至该日可获得的信息。有关这些和其他风险的更多信息包含在Lineage向SEC提交的定期报告中，包括Lineage最近提交的10-K表年度报告及其其他后续报告。您被提醒不要过分依赖前瞻性声明，这些声明仅在作出之日有效。Lineage不承担更新任何前瞻性声明以反映在作出之日后发生的事件或存在的情况的义务，除非法律要求。
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