美国食品药品监督管理局(FDA)已授予AFTX-201基因疗法快速通道资格，用于治疗BAG3相关扩张型心肌病。
AFTX-201是一种基因疗法，旨在利用一种专有衣壳递送完全人源、全长的BAG3转基因。这种衣壳所需剂量远低于使用传统衣壳（如AAV9、AAVrh74）的腺相关病毒基因疗法。在临床前模型中，AFTX-201成功增加了心脏中的BAG3蛋白水平，并恢复了心脏功能。
该研究性基因疗法目前正在一项单臂、开放标签的1/2期UPBEAT试验中进行评估。该研究将评估AFTX-201在基因确诊BAG3相关扩张型心肌病成人患者中的安全性、耐受性、药效学及初步疗效。
纳入标准为：左心室射血分数低于45%的扩张型心肌病患者、纽约心脏协会II级或III级心力衰竭，且窦性/起搏心律时N末端B型利钠肽原浓度≥300 pg/mL，或房颤时≥600 pg/mL。
研究参与者将接受单次静脉输注AFTX-201。主要终点将评估至第52周的安全性和耐受性。初步疗效终点包括从基线至52周的变化：心脏功能（通过心肺运动试验评估LVEF和峰值摄氧量）、NYHA功能分级，以及堪萨斯城心肌病问卷评分。
Affinia公司首席医学官Hideo Makimura医学博士在评论FDA的行动时表示：“这项快速通道资格，加上FDA最近批准我们的AFTX-201 IND申请以及欧洲药品管理局将AFTX-201认定为孤儿药，增强了我们的信念，即AFTX-201有潜力显著改善受BAG3 DCM影响的患者的生活。”
本文原载于MPR。
参考文献：
Affinia Therapeutics granted FDA Fast Track designation for AFTX-201 as a treatment for people living with BAG3-associated dilated cardiomyopathy (DCM). News release. Affinia. March 4, 2026.
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