又到了一年的这个时候——回顾过去365天并展望新的一年。在这篇2024年的总结中，我们将讨论临床试验技术。令人惊讶的是，当被问及现有技术时，受访者并没有提出太多批评，而是对未来技术的潜力持乐观态度。
《临床领导者》（Clinical Leader）向他们提出了一个问题：“无论是内部、外部、面向患者的还是其他方面——你在新的一年中最期待采用或抛弃哪种临床试验技术工具？为什么？”
以下是四位行业专家的观点：
“我预计人工智能（AI）将进入前五名。虽然在医药产品开发中AI的应用呈指数级增长，但临床试验尚未完全挖掘出AI的潜力，以提高效率。目前，AI主要用于识别潜在的研究地点、医学写作和基于风险的监测。它还可以做更多，例如支持风险-收益评估、评估协议修改对研究时间和预算的影响、帮助监测参与者的安全、在问题出现之前识别数据质量的风险等。采用AI需要谨慎。任何AI工具的表现都取决于其训练情况，因此必须确保训练数据集的质量。这包括数据来源、隐私和安全考虑、测试、验证、人类监督和决策。
我对2025年充满好奇。而我希望成为历史的一部分是什么？那些不再适用的无尽电子表格和僵化的模板。” ——卡米拉·诺瓦克（Kamila Novak），KAN Consulting MON.I.K.E. 高级顾问
“今年早些时候，DiMe与学术界和行业同事合作，量化了使用数字终点的投资回报率。我很兴奋看到试验赞助商如何利用这些发现来改变被认为‘商业上不可行’的开发项目的净现值计算。
我们的研究结果表明，数字终点可以减少试验所需的受试者数量并缩短整体试验时间，这对于入组特别困难的研究来说是一个巨大的福音。以罕见病为例，患者本来就很少，尽管基因组学和精准医学的进步为这些患者带来了巨大希望，但该领域的临床和商业可行性不足往往阻碍了进展。
我认为数字终点可以通过加速疾病修饰疗法的开发和商业化来改变这一局面。我期待着我们接下来的发展！” ——莎拉·瓦伦丁（Sarah Valentine），DiMe 合作关系负责人
“在我作为临床开发专家的工作中，我最兴奋的是能够计算患者安慰剂协变量的临床试验技术工具。像Cognivia的Placebell这样的工具可以减少安慰剂反应引起的噪音，从而降低数据变异性和改进统计分析。
在糖尿病试验中，证明疗效主要依赖于HbA1c水平的下降。然而，这一指标的巨大变异性给证明疗效带来了重大挑战，因为这种变异性使得治疗组之间的比较变得复杂。结合机器学习和患者心理的预后协变量使研究人员能够识别文化背景、个人对健康和医学的信念以及社会经济因素的差异。这些信息使我们能够相应调整试验设计，确保在不同人群中公平评估治疗效果。这种技术对于促进多样性、公平性和包容性（DEI）倡议、减少失败率和支持创新至关重要。” ——让·范·兰佩尔伯格（Jean Van Rampelbergh），Imcyse 首席临床开发官
“人工智能在临床试验中的集成不仅限于靶点发现，还带来了2025年及以后推进临床试验的范式转变。以生物学为中心的AI方法在解决挑战和提高临床试验效率方面发挥着关键作用。与通用应用不同，旨在整合患者生物学数据的因果AI模型可以提供指导试验设计、患者选择和安全性监测的见解。通过利用AI理解药物作用背后的生物机制，研究人员可以识别最有可能积极响应并耐受治疗的患者，从而改善试验结果。
AI驱动的分析还可以预测潜在的不良事件并建议协议修改，例如纳入辅助治疗以减轻副作用。这种知情的方法支持试验的安全性和有效性，并可以加快审批路径，最终惠及更广泛的患者群体。” ——尼文·纳拉因博士（Niven Narain, Ph.D.），BPGbio 总裁兼首席执行官
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