亲爱的罗奇医生：我是一位75岁的女性，身体状况非常好。从50岁出头开始，我就一直有胆固醇问题。医生让我尝试了几种他汀类药物，但这些药物导致我关节和肌肉非常疼痛，最终我不得不停止服用。我觉得这些疼痛实在不值得。
我的医生决定让我每两周自行注射一次Repatha药物。这种药物对我的效果非常好。我没有感到任何疼痛，最近的血液检查结果让我们都很满意。我了解到Repatha是一种相对较新的药物。您能提供一些关于它的信息吗？
——P.E.
亲爱的P.E.：Repatha属于PCSK9抑制剂类药物，这类药物在降低胆固醇方面非常有效。它们于2015年首次获得批准。支持其使用的大多数证据来自已确诊心脏病患者的临床研究。在这类高风险人群中，这些药物将心脏病发作、中风或死于血管疾病的风险相对降低了约15%。
这听起来不错，但我想强调的是，绝对风险收益约为2%，这意味着在服用药物的100人中，只有约2人不会像未服药人群那样经历严重事件。
换句话说，在三年内，需要50人接受PCSK9抑制剂治疗才能预防一次不良结果。对于血管中没有已知阻塞的人群，预期收益会显著降低。
目前尚未对低心脏病风险人群进行PCSK9抑制剂研究。然而，最近有一项研究针对没有已知血管阻塞但患有糖尿病的人群，结果显示了类似的益处。
虽然没有专门针对女性的研究，但女性作为少数参与者被纳入了这些研究中。对这些研究的分析表明，就相对风险而言，女性的降低幅度与男性相似。但由于同龄女性的整体风险低于男性，因此绝对收益较小。
在预防高风险人群（无论是否有已知血管阻塞）疾病方面，他汀类药物比PCSK9抑制剂有更广泛的研究证据支持。一项对5万名女性的回顾性研究显示，他汀类药物降低女性心脏病相对风险的效果与降低男性风险的效果相同。但女性绝对风险较低的问题意味着，与PCSK9抑制剂一样，需要治疗更多女性才能预防不良结果，相比之下同龄男性则需要较少。
目前没有直接比较PCSK9抑制剂和他汀类药物的临床试验，因此我无法明确指出哪种药物更好。在我的临床实践中，对于心脏病风险增加的男性和女性，我继续将他汀类药物作为一线治疗。
确切的风险水平并非固定不变。对于每位考虑用药来降低心脏病和中风风险的患者，认真讨论个人愿意承受的风险水平与其对新药物的耐受性是关键。如果无法耐受他汀类药物，值得考虑替代药物，包括依折麦布、贝派地酸和PCSK9抑制剂。很可能首批口服PCSK9抑制剂即将获得批准。
最后，我想强调生活方式改变的重要性。我有许多患者通过饮食和锻炼方案大幅改善了血压和胆固醇水平，以至于我已不再认为他们有足够风险需要推荐药物治疗。
罗奇医生：了解他汀类药物降低胆固醇的风险收益
读者可将问题发送至ToYourGoodHealth@med.cornell.edu。
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