萨斯卡通，萨斯喀彻温省 / ACCESS Newswire / 2025年3月17日 — Med-Life Discoveries, LP（“MLD”或“公司”）是一家致力于开发治疗与类胎盘素缺乏相关的复杂疾病的类胎盘素疗法的生物制药公司。该公司兴奋地宣布，它已发布了首个人体I期研究结果，该研究评估了合成类胎盘素前体药物PPI-1011的安全性、耐受性和药代动力学特性。这项I期研究在加拿大完成，对象为健康的成年人。PPI-1011是一种正在开发用于治疗类胎盘素缺乏相关疾病（包括根状软骨点状发育不良（RCDP））的合成类胎盘素前体。
RCDP是一种罕见的儿科疾病，由类胎盘素生物合成途径中的一个基因突变引起，导致类胎盘素水平低下。类胎盘素缺乏会导致多种临床表现，包括严重的身体和认知缺陷以及显著缩短的预期寿命。RCDP的严重程度与循环中的类胎盘素水平相关，进一步证实了缺乏症在疾病临床表现中的作用。
I期研究表明，高剂量口服PPI-1011即使在连续给药14天的情况下也是可以耐受的。所有可能或潜在与PPI-1011相关的不良事件都被认为是轻微的、可监测的，并且无需干预即可解决。单次口服PPI-1011剂量在10 mg/kg至100 mg/kg之间时，血清类胎盘素水平显示出明显的剂量反应。此外，接受14天重复给药的受试者血清类胎盘素水平显著增加，接近基线水平的10倍。
首席执行官兼首席科学官Shawn Ritchie博士表示：“这篇论文的发表是MLD和类胎盘素领域的一个里程碑，因为这是首次正式报告一种完全合成的类胎盘素前体药物在人体中的安全性、耐受性和药代动力学特性。结果超出了我们的预期，证明了高度纯化的、制药级的类胎盘素对于治疗与类胎盘素缺乏相关的疾病是绝对必要的。我们非常高兴下一步将在RCDP人群中评估该治疗方法。”
执行副总裁Tara Smith博士补充说：“RCDP社区已经明确表示，他们只支持具有明确安全性的类胎盘素治疗。这项I期研究的结果将为家庭提供信心，表明我们也致力于确保PPI-1011的安全性，然后再将其纳入临床研究。”
MLD目前正在敲定一项II期研究的细节，该研究将评估PPI-1011在RCDP患者中的安全性、药代动力学和临床疗效。II期研究将是提交给FDA的新药研究申请的基础。
论文副本可在以下网址获取：
(全文结束)
