伦敦和纽约，2025年3月13日（GLOBE NEWSWIRE）——垂直整合型临床阶段基因治疗公司MeiraGTx Holdings plc（纳斯达克代码：MGTX）今日宣布与全球领先的生成式人工智能企业Hologen Limited建立全面战略合作。该合作旨在加速针对帕金森病的腺相关病毒疗法AAV-GAD的III期临床开发，并实现MeiraGTx专有制造工艺的工业化升级。
根据协议，MeiraGTx将在交割时获得2亿美元预付款，并与Hologen共同成立名为霍洛根神经AI有限公司（Hologen Neuro AI Ltd）的合资企业。该合资企业将获得Hologen注资的2.3亿美元专项基金，用于全额资助AAV-GAD从临床开发到商业化的全过程，同时支持包括治疗遗传性肥胖的AAV-BDNF在内的其他中枢神经系统（CNS）项目。Hologen将贡献其专有的多模态生成式基础模型（LMMs）技术，双方将组建全球首个神经AI临床药物开发公司。
MeiraGTx将持有合资企业30%的股权，并主导所有临床开发与制造环节。该公司还将与合资企业签订独家临床和商业化制造供应协议，负责AAV-GAD及其他CNS基因药物的生产。同时Hologen将获得MeiraGTx制造子公司少数股权，并通过注资支持其制造业务。该合作将利用MeiraGTx九年间积累的20余种病毒载体数据，通过Hologen的生成式AI技术进一步优化其全球领先的制造平台工艺。
MeiraGTx的AAV-GAD项目已完成III期临床准备，当前正在进行内部商业化生产。2024年10月公布的随机对照临床试验显示：高剂量组患者在26周时统一帕金森病评定量表（UPDRS）III部分评分改善达18分，生活质量核心指标帕金森病问卷（PDQ-39）在高低剂量组均显示显著改善。这已是第二个显示统计学显著获益的双盲对照研究。
MeiraGTx联合创始人兼CEO亚历山大·福布斯博士表示："Hologen的AI技术已通过分析Phase 2临床数据显著降低AAV-GAD项目风险，不仅揭示了复杂异质性疾病中的脑神经回路特征，更证实了AAV-GAD治疗引发的脑生理改变。这种结合将推动神经退行性疾病的治疗突破，同时通过2亿美元现金流延长公司运营周期，加速包括获得RMAT认定的AAV-hAQP1口干症疗法等在研项目。"
合作核心条款：
- 2亿美元现金预付款
- 2.3亿美元专项研发基金（通过霍洛根神经AI公司）
- 合资企业采用Hologen多模态生成式模型
- MeiraGTx主导临床开发及制造
- Hologen注资支持制造工艺优化
- 交易预计于2025年第二季度完成
公司背景：
MeiraGTx是全球基因治疗领域的领先企业，拥有四大晚期临床项目，其专有平台技术可实现眼病、帕金森病及辐射诱导口干症等疾病的局部递送治疗。公司运营着行业最全面的五大制造基地，包括两个GMP病毒载体生产车间和商业级质量检测中心，并开发出可口服小分子控制基因表达的革命性核开关技术。
Hologen作为伦敦大学学院与国王学院分拆企业，专注于构建全球最大、最精准的医疗生成式AI模型。其技术通过解析真实世界临床数据，突破传统干预试验的敏感度局限，已在II/III期临床试验中显著提升成功率，并揭示新型治疗靶点。
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