Oligomerix公司（纳斯达克代码：OLIX）近日宣布，其研发的口服小分子药物OLX-07010在针对阿尔茨海默病（AD）及相关神经退行性疾病的蛋白质自关联抑制剂研究中，成功在体内实验中验证治疗效果，可阻断tau蛋白聚集进程并改善运动功能缺陷。
该研究由北威尔费因斯坦医学研究中心的彼得·戴维斯博士（Peter Davies, Ph.D.）团队完成，实验药物由Oligomerix公司提供，通过饮食给药方式对年老tau病变小鼠模型进行治疗，在完成研究前所有剂量组均保持盲态。
"通过靶向蛋白质自关联的治疗策略在本研究中得到进一步验证，这与那些针对纤维形成和神经原纤维缠结解聚的传统方法形成显著差异——后者可能产生毒性中间产物并加剧脑内疾病扩散"，项目首席研究员兼公司总裁兼CEO詹姆斯·G·莫博士（James G. Moe, Ph.D., MBA）解释道。
医学事务高级副总裁威廉·埃哈特医学博士（William Erhardt, MD）指出："本研究表明OLX-07010可阻止已存在tau蛋白聚集的小鼠模型继续累积病理特征。对阿尔茨海默病患者而言，tau蛋白聚集在临床症状出现前数年就已开始。预计同时靶向作为疾病启动因素的β淀粉样蛋白聚集与参与疾病进展的tau蛋白及炎症的药物将产生协同效应。"该药物目前正在进行健康志愿者的1a期临床试验，预计2025年完成安全性及药代动力学评估。
相较于正在开发的针对tau蛋白的抗体疗法，这种口服小分子药物具有显著成本优势和患者依从性优势。其治疗策略的特殊优势体现在可穿透血脑屏障并在神经元内靶向tau蛋白聚集位点。
该研究发表于《神经化学杂志》（DOI: 10.1111/jnc.70025）的开放获取版本，题为《OLX-07010治疗可抑制年老tau病变小鼠模型的tau蛋白聚集并改善运动缺陷》。研究获得美国国立卫生研究院衰老研究所AG029777和AG053150项目资助，声明内容仅代表作者观点，不构成NIH官方立场。
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