人工智能公司全息基因AI已承诺投入高达4.3亿美元，作为一项多方面的协议的一部分，旨在帮助MeiraGTx将帕金森病基因疗法推向市场。
这种名为AAV-GAD的疗法传递了一种编码GABA酶的基因，该酶参与了帕金森病特征性的运动功能障碍。去年十月的小规模第二阶段试验结果显示，AAV-GAD能够改善患者的运动能力和生活质量。
随着MeiraGTx考虑如何将药物推进到第三阶段并实现商业化，全息基因AI介入了。这家专注于人工智能的公司将支付2亿美元的预付款，并与MeiraGTx成立一家合资企业。
全息基因AI将向这家新实体——命名为全息神经AI——提供高达2.3亿美元的承诺资本，用于完全资助AAV-GAD从开发到商业化的全过程。部分资金还将用于推动MeiraGTx早期临床工作，包括遗传性肥胖症的研究。
MeiraGTx将拥有合资企业的30%股份，而全息基因AI将贡献其多模态生成式基础AI模型。MeiraGTx还将与合资企业签订临床和商业制造供应协议。
总部位于纽约市的MeiraGTx是一家专门从事基因药物的公司，目前其临床前和临床管线涵盖了大约十几个适应症。
MeiraGTx在英国伦敦和爱尔兰香农拥有自己的制造设施，并且具有内部开发的端到端制造工艺。今天的多方面协议的一部分还包括英国的全息基因AI将持有MeiraGTx制造子公司的少数股权。
MeiraGTx的首席执行官Alexandria Forbes博士表示，全息基因AI的人工智能专业知识已经用于降低即将进行的AAV-GAD第三阶段研究的风险，通过识别最近第二阶段试验中14名患者大脑生理学中的疾病修饰变化。
“我们与全息基因AI的合作对MeiraGTx以及一般神经系统疾病的药物开发具有广泛的意义，”Forbes补充道。“将全息基因AI的[AI模型]应用于MeiraGTx的临床数据，可以以前所未有的精度表征中枢神经系统中的疾病修饰。”
MeiraGTx最近引起了大型制药公司的兴趣。去年，赛诺菲投资了3000万美元，以获得该公司免疫学、炎症、中枢神经系统疾病和代谢疾病项目的新数据的优先查看权。大约在同一时间，MeiraGTx展示了其针对肌萎缩侧索硬化症的基因疗法在大鼠和小鼠模型中防止运动神经元损失的临床前发现。
上个月，MeiraGTx透露，11名出生时即失明的儿童在接受了该生物技术公司的另一种基因疗法后，视力均得到了改善。
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