2.5美元"自闭症药丸"研发医生发出警告 称药物使无语儿童说出完整句子但非万能解决方案Doctor behind $2.50 'autism pill' issues warning after claiming drug made non-verbal children speak full sentences | Daily Mail Online

环球医讯 / 创新药物来源:www.dailymail.co.uk美国 - 英语2025-10-01 01:16:10 - 阅读时长7分钟 - 3208字
美国亚利桑那州罗斯尼奥尔医疗中心儿科神经病学家理查德·弗莱医生花费20年时间研究亚叶酸钙药物对自闭症的治疗效果,这种每片仅2.5美元源自叶酸的药物已被证明能改善自闭症儿童的语言通路,使许多原本无语的儿童首次开口说话。美国食品药品监督管理局已启动对该药物的审批程序,但弗莱医生警告这并非"自闭症药丸",必须与言语、职业和应用行为疗法结合使用,同时他对特朗普总统关于孕妇避免服用对乙酰氨基酚的建议表示质疑,认为"只有一件事导致自闭症"的观点荒谬且过于草率,强调自闭症治疗需要综合方案而非单一药物。
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2.5美元"自闭症药丸"研发医生发出警告 称药物使无语儿童说出完整句子但非万能解决方案

理查德·弗莱医生花了近20年时间研究一种廉价药物如何缓解自闭症的某些行为症状。

他是全美约50名给自闭症儿童开具每片2.5美元亚叶酸钙药物的医生之一,该药物源自叶酸(一种孕妇服用以确保胎儿大脑正常发育的营养素)。

亚叶酸钙传统上用于癌症患者,帮助保护细胞免受化疗的损害,但也可超说明书用于自闭症儿童。

特别是,研究表明它能改善大脑中的语言通路,使许多原本无语的儿童在每日服用后首次开口说话。

现在,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布已启动对亚叶酸钙用于脑叶酸缺乏症(CFD)儿童和成人的审批程序,CFD是指大脑无法吸收叶酸的状况,叶酸是绿叶蔬菜等食物中天然存在的叶酸形式。

最新研究表明,约四分之三的自闭症患者患有CFD,这可能是许多自闭症病例中语言和行为问题的罪魁祸首。

亚利桑那州罗斯尼奥尔医疗中心的儿科神经病学家弗莱医生表示,服用亚叶酸钙后,许多原本无语的儿童几周内就能说出完整句子,同时表现出更少的攻击性和焦虑。

他告诉《每日邮报》,他正在与FDA商讨为自闭症儿童和成人开发亚叶酸钙的液体制剂,并对FDA宣布启动药片审批程序表示"惊讶"。

弗莱医生(图中所示)是美国50名给自闭症儿童开具亚叶酸钙以改善其语言和易怒等行为问题的医生之一

FDA专员马蒂·马卡里博士(图中与特朗普总统和罗伯特·F·肯尼迪 Jr一同出现)周一宣布FDA将启动亚叶酸钙的审批

他告诉本网站,虽然他对卫生机构关注亚叶酸钙感到兴奋,但他警告称这"不是自闭症药丸",自闭症患者可能需要将其与其他标准措施如言语、职业和应用行为疗法结合使用。

FDA上月表示将启动审批程序,这意味着该药物正在接受审查,尚未完全向公众开放用于自闭症治疗。这一过程可能需要几个月到几年时间。

预计该药物将被医疗补助等政府补贴保险计划覆盖,医疗保险和医疗补助服务中心管理员梅赫梅特·奥兹博士周一表示,私人保险公司"可能会跟进"。

弗莱医生说:"我认为行政部门认识到自闭症存在潜在治疗方法是件非常好的事情。20年来,研究几乎不集中在治疗方法上,主要集中在遗传学和行为问题上。"

"[亚叶酸钙]对自闭症儿童来说可能是改变生命的治疗。我已研究它20年,我认为我们有一些很好的证据表明这是一种非常有前景的治疗方法。"

弗莱医生还对特朗普总统最近关于孕妇应避免在怀孕期间服用对乙酰氨基酚的建议提出警告,称该声明"绝对荒谬",并敦促女性与医生交谈。

亚叶酸钙源自叶酸(也称为维生素B9),这是一种重要的营养素,有助于合成DNA并在全身复制和修复细胞。

其天然形式叶酸存在于绿叶蔬菜、豆类和扁豆等食物中。

叶酸是产前维生素的重要组成部分,有助于健康的大脑和神经管发育。

对亚叶酸钙的研究可追溯到21世纪初,当时比利时列日大学的文森特·拉马克尔斯博士和纽约州立大学下州医学中心的爱德华·夸德罗斯博士采集了自闭症儿童的血液和脊髓液样本,发现尽管他们血液中的叶酸水平正常,但保护大脑和脊髓的脑脊液中含量要低得多。

这表明大脑吸收叶酸的过程中存在某种阻碍。

研究人员还发现75%的自闭症儿童血液中含有自身抗体,这是一种错误地靶向并攻击身体组织和器官的抗体。

这些自身抗体已知会阻断一种称为叶酸受体α的蛋白质,该蛋白质将叶酸从血液输送到大脑和胎盘。

叶酸是DNA和RNA的前体,有助于复制细胞的基因组,基因组是一套帮助细胞正常运作的指令。这就是为什么大多数产前维生素都含有叶酸。

研究表明,亚叶酸钙可能清除自闭症儿童大脑中的化学阻塞,从而改善他们的语言技能

但与其他形式的叶酸(如维生素补充剂中的)不同,亚叶酸钙能够穿过血脑屏障——大脑血管内表面的半透膜层,保护大脑免受血液中潜在有害物质的侵害。

这意味着它可以直接穿透大脑并产生直接效果,弗莱医生指出,这就是为什么它被发现如此有效的原因。

在最近的一项试验中,研究人员发现,服用亚叶酸钙四个月后,服用该药物的自闭症儿童"在语言方面有显著改善,特别是口语交流、表达性语言和接受性语言。"

特朗普总统周一与罗伯特·F·肯尼迪 Jr一同出席发布会

弗莱医生指出,已有五项亚叶酸钙的双盲研究,意味着参与者和研究人员都不知道一个人是接受药物还是安慰剂。这些研究总共包括约250名儿童。

"这相当于用于批准目前自闭症批准药物的患者数量,"他说,这些药物是抗精神病药物利培酮和阿立哌唑。

他估计亚叶酸钙已帮助约70%服用它的自闭症患者。

弗莱医生说:"效果显著。根据你如何定义自闭症以及如何使用该药物,它似乎有效。然而,我有我的担忧。"

FDA在其公告中还表示,已启动对亚叶酸钙片剂的审批,这可能对许多自闭症患者造成问题,因为其中许多人难以吞咽药片和应对质地。

一些家长可以将药片碾碎并混入饮料中给孩子,但对于只喝水的孩子,他们可能仍能察觉药物并拒绝服用。

"[药片]对很多孩子来说基本上是行不通的,"弗莱医生告诉本网站。"我们正在研发的产品与水无法区分,因此我们已经有经验发现,我们可以将其给予那些不愿喝任何其他东西的孩子。"

FDA的批准可能仍需数年时间,因为药片制造商可能要求进行额外的安全试验。最佳剂量以及谁有资格接受治疗仍不清楚。

此外,CFD的正式诊断只能通过腰椎穿刺来确认,以测量脑脊液中的叶酸含量。虽然该程序通常安全,但在极少数情况下,可能导致脊髓管出血或感染。

12岁的内森尼尔·舒曼(左)在开始服用亚叶酸钙前只能说两三个词。现在,他可以说出完整句子。而10岁的梅根·杜梅尼尔(右)自开始服用该药物以来语言能力已有"显著"改善

虽然亚叶酸钙可能在没有额外治疗的情况下改善一些自闭症患者的语言和其他行为,但它不是该疾病的治愈方法。它通常还需要与其他疗法和药物如利培酮和阿立哌唑一起使用。

弗莱医生说:"这不是自闭症药丸。不存在自闭症药丸,必须与其他治疗结合使用,并且必须在正确的时间使用。"

他还指出,许多自闭症儿童还有其他需要解决的状况,如睡眠障碍、癫痫、注意力缺陷多动障碍(ADHD)、焦虑、抑郁以及胃食管反流等胃肠道问题。

这些问题可能由影响大脑功能的神经元损伤、睡眠周期紊乱和肠道微生物组变化引起。

弗莱医生鼓励有自闭症儿童或对亚叶酸钙感兴趣的自闭症成人联系他们的医生,或要求转介给熟悉该治疗的医生。

全国约有50名医生(包括弗莱医生)正在超说明书为自闭症开具该药物,但他表示他正在举办网络研讨会和其他资源以教育更多医生。

弗莱医生还指出,虽然需要更多研究来确定对乙酰氨基酚(以泰诺品牌销售)对自闭症风险的影响,但特朗普的建议"只有一件事导致自闭症是绝对荒谬的"(股票图像)

在上月的声明中,特朗普还宣布孕妇应避免服用以泰诺品牌销售的对乙酰氨基酚,因为其与儿童自闭症有关联。

与科学界的大多数人一样,弗莱医生对此表示怀疑。

他告诉本网站:"数据很薄弱,但看起来有点线索。

"我不认为很难想到可能好事过头了。少量是好的,但大量可能不太好。

'但只有一件事导致自闭症的想法绝对荒谬。我认为他们在这方面走得太远、太快了。

'认为这是唯一原因或我们必须停止服用泰诺的想法,我认为这太仓促且短视,没有经过真正测量。'

他还指出,虽然可能需要进一步调查以确定孕妇应服用多少,但"只是告诉女性停止服用它并不 helpful"。

"我认为在大多数情况下,泰诺是安全的。也许如果你在不知情的情况下过量服用会有一些其他问题,但总的来说,我认为只是告诉女性停止服用它并不 helpful。"

【全文结束】

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