这种被称为视神经脊髓炎(NMO)的严重攻击性自身免疫疾病刚刚遇到了新的克星。
如果不进行治疗，NMO可能导致严重残疾，因为异常抗体(AQP4-IgG)会破坏大脑和脊髓中的星形胶质支持细胞。
目前确实存在管理该疾病的治疗方法，但这些方法价格昂贵，效果并不总是理想，且自身带有风险——复发也很常见。
意大利圣拉斐尔科学研究会(IRCCS San Raffaele Scientific Institute)的研究人员报告称，同种异体造血细胞移植(alloHCT)在治疗两名患者后取得了极其积极的效果。
该疗法通过使用来自他人的供体干细胞，重新启动患者的免疫系统，并对其重新编程，使其停止自我攻击。
两名患者接受治疗时均为28岁——而治疗效果令人惊叹。
研究人员在发表的论文中写道："在15年多的随访中，两名患者均保持无复发状态，无需持续使用免疫抑制药物，同时生活质量得到提升，导致疾病的抗体永久消失。"
"他们的新免疫系统保持稳定，显示出免疫调节改善的特征。"
男性患者在神经功能方面有所改善，自接受alloHCT治疗后已生育两个孩子。用研究人员的话说，他现在已经"恢复正常生活"。
虽然女性患者的变化没有那么显著，但她已"实现了良好的生活质量"，无需进一步用药。她还能够部分恢复手臂功能。
研究人员写道："迄今为止，没有获批的疗法能让患者在维持持续疾病控制和致病性抗体完全消失的同时，无需继续接受治疗。"
alloHCT方法此前已被用于治疗癌症和镰状细胞病等疾病，也曾少量尝试用于治疗NMO，但这是迄今为止报道的NMO患者alloHCT随访时间最长的研究，分别达到15年和16年。
磁共振成像(MRI)分别用于对两名患者进行了15年和16年的监测。
在干细胞移植前，医生给这位男性和女性患者使用了化疗药物氟达拉滨和曲奥舒凡，以清除免疫系统的B细胞，为重置做好准备。这些B细胞会产生攻击星形胶质细胞的AQP4-IgG抗体。
当健康的供体细胞被添加到血液中时，它们会增殖并从头重建身体的防御系统——不再有异常的AQP4-IgG攻击者。
这是一种极端的选择，当免疫系统关闭再重启时，很多事情都可能出错。
但正如这项研究所示，如果操作谨慎，它能够克服视神经脊髓炎的破坏性影响。需要注意的是，这些患者被选中是因为先前的治疗方法无效。
研究人员写道："在这个不断发展的治疗环境中，alloHCT应在平衡的、个体化的风险-收益框架内考虑。"
"它最适合用于精心挑选的年轻患者，这些患者对标准疗法不耐受，并且患有攻击性强、对治疗无反应的疾病或并发自身免疫疾病。"
这项特殊研究的长期随访时间证明了该程序的持久效果，即使我们谈论的只是一个仅包含两个人的小样本。
然而，它确实存在风险。alloHCT后，男性患者出现了需要持续抗体补充的慢性免疫缺陷，并经历了一次自行消退的淋巴结肿大，而女性患者则出现了经手术治疗的膀胱癌。
男性患者病情的原因仍未得到解释，且没有证据证明这些并发症直接归因于移植。研究人员渴望了解更多关于这种治疗选择如何与其他新兴方法相比较的信息。
我们如今正看到各种免疫系统"重置"治疗在科学支持下出现，这些治疗要么使用供体细胞，要么使用患者自身的细胞。随着治疗方法的改进和风险的最小化，这是一条值得探索的有希望的途径。
研究人员写道："这些发现表明，在特定病例中，免疫系统替代可能实现长期疾病控制，甚至可能治愈，尽管需要更大规模的研究来确认安全性并确定合适的候选者。"
该研究已发表在《Med》期刊上。
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