Omeros公司（纳斯达克代码：OMER）今天宣布，将在2025年移植和细胞治疗会议（Tandem Meetings）上展示两份报告，该会议由美国移植和细胞治疗学会及国际血液和骨髓移植研究中心联合举办，将于2025年2月12日至15日在夏威夷檀香山举行。
这两份报告详细描述了接受Omeros提供的Narsoplimab治疗的造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）患者的真实世界结果，这些患者是在扩展访问计划（也称为同情使用）下接受治疗的。
第一份报告由埃默里大学医学院儿科肿瘤学和造血细胞治疗助理教授Michelle Schoettler博士进行口头报告，介绍了128例异基因移植患者在接受Narsoplimab治疗后的总体生存情况。
第二份报告由加州大学欧文分校造血干细胞移植和细胞治疗项目医生Piyatida Chumnumsiriwath博士在海报环节中展示，报告了单中心成人TA-TMA患者在接受Narsoplimab治疗前已对Eculizumab治疗无效的情况。
会议摘要现已在Tandem Meetings网站上发布，具体会议详情及摘要链接如下：
Narsoplimab治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病——扩展访问计划的真实世界结果
- 会议环节：毒性与支持治疗（口头摘要D）
- 日期：2025年2月13日星期四
- 时间：下午3:15 - 3:30（夏威夷标准时间）
- 地点：HCC球形厅A
- 主讲人：Michelle Schoettler博士
- 摘要链接
Narsoplimab用于难治性移植相关血栓性微血管病成年患者在接受异基因造血干细胞移植后的治疗
- 海报环节：晚期效应、生活质量及加速衰老
- 日期：2025年2月13日星期四
- 时间：下午6:45 - 7:45（夏威夷标准时间）
- 地点：HCC展览大厅3
- 主讲人：Piyatida Chumnumsiriwath博士
- 摘要链接
会议结束后，海报和演讲材料预计将在Omeros公司官网investor.omeros.com上提供下载。
关于Narsoplimab
Narsoplimab（也称OMS721）是一种实验性的全人源单克隆抗体，靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2（MASP-2），这是一种新型促炎蛋白靶点和补体凝集素途径的效应酶。重要的是，抑制MASP-2已被证明不会影响抗体依赖的经典补体激活途径，而这一途径是获得性免疫反应对抗感染的关键组成部分。目前，Narsoplimab用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）的生物制品许可申请（BLA）正在等待FDA批准。Omeros计划重新提交Narsoplimab在美国的BLA，并在2025年提交相应的欧洲市场授权申请（MAA）。FDA已授予Narsoplimab突破性疗法和孤儿药资格用于TA-TMA，以及预防（抑制）补体介导的血栓性微血管病的孤儿药资格。欧洲药品管理局（EMA）也授予Narsoplimab用于造血干细胞移植治疗的孤儿药资格。
关于造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）
造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是干细胞移植的一种重大且往往致命的并发症。这种疾病是由多种因素引起的系统性多因素障碍，包括由预处理方案、免疫抑制疗法、感染、移植物抗宿主病和其他与干细胞移植相关的因素导致的内皮细胞损伤。内皮损伤激活补体凝集素途径，在TA-TMA的发展中起着核心作用。该病症发生在自体和异基因移植中，但在异基因移植中更为常见。在美国和欧洲，每年大约进行30,000例异基因移植手术。最近的报告显示，在成人和儿童异基因干细胞移植人群中，约有40%的患者发生TA-TMA，其中高达80%的患者具有高风险特征。在严重情况下，TA-TMA的死亡率可能超过90%，即使幸存者也可能出现长期肾功能不全（如透析）等并发症。目前，TA-TMA尚无获批的治疗方法或标准护理方案。
关于Omeros公司
Omeros是一家创新的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对大型市场和孤儿适应症的第一类小分子和蛋白质治疗药物，主要针对免疫性疾病（包括补体介导的疾病和癌症）以及成瘾和强迫性障碍。Omeros的主要MASP-2抑制剂Narsoplimab靶向补体凝集素途径，目前正在等待FDA批准用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病。Omeros的长效MASP-2抑制剂OMS1029已完成I期单次递增剂量和多次递增剂量临床研究。Zaltenibart，即Omeros的MASP-3抑制剂，作为替代补体途径的关键激活剂，正在推进针对阵发性夜间血红蛋白尿和补体3肾小球病的III期临床试验。在国家药物滥用研究所的资助下，Omeros的磷酸二酯酶7抑制剂OMS527正在临床开发中，用于治疗可卡因使用障碍。Omeros还在推进五个新型细胞和分子免疫肿瘤学项目的开发。有关Omeros及其项目的更多信息，请访问www.omeros.com。
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