Advanz Pharma试图将其用于治疗罕见肝病原发性胆汁性胆管炎（PBC）的药物Ocaliva保留在欧盟市场的努力最终以失败告终。今年早些时候，欧洲委员会基于Ocaliva作为PBC治疗药物的风险已超过其益处的理由，撤销了该药的有条件营销授权。PBC是一种主要影响女性的罕见且进展性的自身免疫性疾病，会导致肝脏内的胆管被破坏。
9月份，欧洲联盟普通法院下令暂停欧洲委员会的决定，使这种FXR激动剂得以继续销售，但该公司今天早上确认，法院决定不再延长这一暂停令。新的命令意味着Ocaliva将立即停止向欧盟成员国及欧洲经济区国家（冰岛、列支敦士登和挪威）的PBC患者提供。
根据欧洲肝脏研究协会（EASL）的说法，对于无法耐受或对熊去氧胆酸（UDCA）无反应的患者，Ocaliva的撤市将使他们面临有限的二线治疗选择。直到最近，欧盟内除了Ocaliva外，PBC患者没有其他二线治疗选项。然而，这一情况在9月份发生了变化，当时Ipsen的PPAR激动剂Iqirvo获得了委员会的批准，可与UDCA联合用于对UDCA单独治疗无反应的成人患者，也可作为对UDCA不耐受患者的单药治疗。
另一个潜在的治疗选项是Gilead Sciences的PPAR激动剂Livdelzi（seladelpar），该药由Gilead的子公司CymaBay Therapeutics于今年早些时候在欧盟提交申请，目前正接受EMA的审查。Advanz的首席执行官Steffen Wagner对法院的新裁决表示异议，称法院仅评估了欧洲委员会决定是否对公司造成了“严重”、“不可挽回”或“不可逆”的损害，而未评估对患者的影响或委员会解释的有效性。
他指出：“Ocaliva是欧洲数千名PBC患者急需的治疗选择。作为一种FXR激动剂，它与其他治疗方法的作用机制不同，并且有大量积极的真实世界证据，这些证据是在七年多的临床使用中收集的。如果没有Ocaliva，患者可能会面临更高的疾病进展风险，包括严重的肝脏损害、肝移植或死亡。”
现有患者若希望继续使用Ocaliva，唯一的途径是通过同情使用或指定患者项目获得该药物，Advanz表示正在研究如何保持这一途径的开放。同时，Ocaliva在美国也遇到了困难，FDA本月早些时候拒绝给予该药在PBC中的全面批准。不过，根据Intercept Pharma的说法，该药将继续根据2016年授予的加速审批状态向患者提供，该公司持有美国市场的权利。
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