欧洲委员会(EC)已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。
Itvisma现可在欧盟用于治疗2岁及以上儿童、青少年和成人5q型SMA患者，这些患者存在生存运动神经元1(SMN1)基因的双等位基因突变。
该基因治疗药物旨在通过一次性固定剂量解决SMA的遗传根本原因，剂量无需根据年龄或体重进行调整。通过替换SMN1基因，Itvisma可以改善运动功能，提供一种一次性治疗选择，区别于其他可用疗法的持续给药方式。
该治疗是目前欧盟批准用于这一广泛SMA人群的首个也是唯一一个基因替代疗法。
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由突变或缺失的SMN1基因引起。SMN1基因负责产生人体所需的大部分SMN蛋白，这些蛋白对肌肉功能（包括呼吸、吞咽和基本运动）至关重要。没有它，运动神经元会不可逆地丧失，导致进行性、致残性的肌肉无力。
SMA的全球患病率估计约为每10万人中有1-2例，发病率约为每1万次活产中有1例。
"此次批准对SMA患者来说是一个重大里程碑，"开发该药物的诺华国际总裁Patrick Horber表示。
"With Itvisma，我们进一步扩大了对较大儿童、青少年和成人的单次基因替代疗法的可及性——可能解决患者长期未满足的需求。"
"与Zolgensma一起，我们现在可以在欧洲为从新生儿到成人的不同阶段SMA患者提供基因替代疗法选择。"
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