Acadia Pharmaceuticals公司宣布，欧洲药品管理局(EMA)的人用医药产品委员会(CHMP)在重新审查程序后采纳了积极意见，推荐授予Daybu（曲芬尼肽）上市许可，用于治疗5岁及以上成人和儿科患者的Rett综合征神经行为症状。如果获得欧盟委员会的上市许可，Daybu将成为欧盟首个获批用于此适应症的疗法。
Acadia首席执行官Catherine Owen Adams表示："CHMP对Daybu的积极意见是我们将这一创新疗法带给欧盟的重要里程碑，在欧盟目前尚无专门获批用于治疗这种毁灭性疾病的神经行为症状的疗法。我们的承诺是通过解决这一重大未满足需求，为患者、护理人员和更广泛的Rett社区带来有意义的改变，我们对重新审查程序的结果非常满意。"
CHMP的推荐主要基于3期LAVENDER研究的结果，该研究通过Rett综合征行为问卷(RSBQ)和临床总体印象-改善量表(CGI-I)测量，证明了Rett综合征核心特征的统计学显著和临床意义上的改善。重要的是，这些发现表明Daybu治疗可以解决Rett综合征的一些最具影响的方面，这些方面严重影响患者和护理人员的生活质量。
Rett Syndrome Europe主席Pedro Rocha表示："数十年来，受Rett综合征影响的欧洲家庭一直没有任何专门获批用于治疗该疾病神经行为症状的药物，尽管这些症状对日常生活的几乎每个方面都有深远影响。CHMP的积极意见为成千上万生活在欧盟的Rett综合征患者及其家人和护理人员带来了希望。"
在CHMP推荐后，欧盟委员会将审查该意见，并预计在未来几个月内做出最终决定。如果Daybu获得批准，上市许可将适用于所有27个欧盟成员国，以及冰岛、列支敦士登和挪威。
Rett综合征是一种罕见、复杂的神经发育障碍，在全球约每10,000至15,000名女性出生中发生一例。患有Rett综合征的儿童通常在6至18个月前表现出明显的正常发育期，之后许多技能似乎减慢或停滞。这通常会进入退化期，儿童失去已获得的沟通技能和有目的的手部使用能力。随后，儿童可能会经历一个平台期，在此期间他们可能在认知兴趣方面显示出轻微恢复，但身体活动仍严重减少。随着年龄增长，患有Rett综合征的人可能会继续经历运动能力下降阶段，这可能会持续患者的一生。Rett综合征通常由MECP2基因的基因突变引起。在临床前研究中，MeCP2功能缺陷被认为会导致突触通信和大脑可塑性受损，突触功能缺陷可能与Rett综合征表现相关。
Rett综合征的症状还可能包括手部刻板动作（如绞手和拍手）以及步态异常的发展。大多数Rett综合征患者通常能活到成年，需要全天候的密集护理。
Daybu（曲芬尼肽）是胰岛素样生长因子1的N端三肽的合成类似物。
Acadia致力于将科学承诺转化为有意义的创新，为全球服务不足的神经和罕见疾病社区带来改变。其商业产品组合包括首个也是唯一获得FDA批准用于治疗帕金森病精神病和Rett综合征的疗法。
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