在萨尔瓦多即将四岁生日的前几天，他被诊断出患有B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL），这是儿童中最常见的癌症。第二天，他就开始了化疗，前景看起来很有希望——B-ALL的无病生存率在所有儿科癌症中是最高的，达到80%到85%。然而，在过去的15年里，进展有限，复发的B-ALL仍然是导致儿童因癌症死亡的主要原因之一。为了探索所有可能的治疗方案，萨尔瓦多的父母让他参加了由多伦多病童医院（SickKids）和西雅图儿童医院科学家领导的儿童肿瘤学组临床试验。该试验包括来自四个国家的200多个试验点，结合了标准化疗和两个周期的免疫疗法药物blinatumomab，这种药物已用于复发的B-ALL儿童患者。
早期研究结果非常有希望，因此试验提前结束。《新英格兰医学杂志》上发表的研究结果显示，接受化疗和blinatumomab联合治疗的患者的B-ALL复发或死亡风险降低了61%。“这些突破性的数据显示无病生存率显著提高，将为几乎所有新诊断的B-ALL儿童带来巨大的临床益处，”研究共同负责人Sumit Gupta博士说，他是SickKids儿童健康评估科学项目的肿瘤学家和副科学家。“这将改变全球B-ALL儿童的标准治疗。”
减少复发和副作用
在加入试验之前，萨尔瓦多接受了类固醇和化疗的组合治疗，这种治疗已经根据其白血病细胞的基因分析进行了个性化调整，以确定哪种药物对他最有效。“我们知道治疗是必要的，但看到他体重增加和失去独立性，真是让人心碎，”萨尔瓦多的母亲Beatriz说。“第一轮blinatumomab也有副作用，但与之前的治疗相比，这简直不算什么，而且它给了他更多的自由，让他像一个普通孩子一样生活。”
与化疗不同，像blinatumomab这样的免疫疗法利用身体自身的免疫系统来对抗癌症，通过教导免疫系统识别癌细胞。对于像萨尔瓦多这样复发风险适中的儿童，研究表明，三年后的无病生存率从单独化疗的90%提高到了97.5%。对于复发风险较高的儿童，接受blinatumomab和化疗的无病生存率从85%提高到了超过94%。“这些发现强调了blinatumomab在预防复发方面取得的进展，并支持其作为当前治疗策略的重要补充，”研究共同负责人Rachel Rau博士说，她是西雅图儿童医院的儿科血液肿瘤学家，也是华盛顿大学儿科副教授。
儿童癌症治疗的新时代
今天发布的研究结果包括来自加拿大、美国、澳大利亚和新西兰的1440名儿童，这些结果标志着抗击儿童癌症的重要里程碑。作为儿童肿瘤学组的一员，SickKids正在与全球11,000多名专家合作，推进100多项活跃的临床转化试验。其中，针对B-ALL儿童的试验将暂停，以便将blinatumomab纳入其研究设计。“这种新的联合治疗将成为这些患者的新标准治疗，有望挽救许多生命，减少与复发相关的恐惧和健康影响，”Sumit说，他也是多伦多大学的副教授。“我们现在正在设计下一代研究，以确定是否可以在保持这些出色的成功率的同时，安全地减少目前构成标准治疗的一部分化疗。这是一个令人兴奋的时代，我们开始尝试减少治疗的短期和长期副作用。”
在首次诊断九个月后，萨尔瓦多很高兴在新的一年里开始上学，用他的鲨鱼背包换取了一个他在诊断前选择的背包。他将继续接受低强度的化疗，以帮助防止白血病复发，但他家人很兴奋能一起开启这一新篇章。“这是萨尔瓦多的旅程。我的任务是牵着他的手，确保他得到最好的护理，”Beatriz说。
这项研究由美国国立卫生研究院/国家癌症研究所和St. Baldrick's基金会资助。
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