关键要点
全球监管合作正在加强，以确保更快、更安全地在全球范围内提供创新疗法，强调各机构之间的相互依赖。
真实世界数据、人工智能和患者体验洞察 正成为监管评估的核心，补充传统的随机对照试验数据，特别是在罕见病研究中。
以患者为中心和获取治疗仍然是首要任务，呼吁重塑基于价值的医疗模式，以加速疗法交付并减少全球治疗可用性的差异。
2025年药物信息协会（DIA）全球年会于6月16日开幕，主题讨论聚焦于监管机构、研究人员和患者之间的全球合作。与会者讨论了一系列话题，从近年来令人兴奋的医疗进展到监管机构在创造促进伦理创新环境中的作用。
讨论由DIA首席科学和监管官Maria Vassileva主持。她与其他多位全球研发领导者一同参与，包括美国科学促进会（AAAS）科学期刊的首席执行官兼执行出版人Sudip Parikh；国际药品监管机构联盟（ICMRA）主席、欧洲药品管理局（EMA）执行主任Emer Cooke；美国食品药品监督管理局（FDA）专员Marty Makary；Vertex公司的杰出研究员Doug Melton；Sugarloaf Capital的主要负责人、患者倡导者Jimi Olaghere；以及英国药品和保健品监管局（MHRA）首席执行官Lawrence Tallon。
由人工智能驱动的突破性生物医学创新
Vassileva首先请参与者介绍过去一年的研究进展。
Parikh回应说：“我认为最非凡的一点是，这些进展不仅是因为我们投资了科学和技术，还因为有一个不可思议的生态系统，将我们发现的新发现与风险资本、投资者和行业联系起来。这使得所有这些激动人心的事情成为可能，并将它们带入临床……我可以说，在每个生物医学研究领域都有突破，但其中有一个基础是正在探索的人工智能。”
监管机构拥抱创新和真实世界数据
接下来，讨论转向监管机构。Cooke和Makary都强调了他们各自的组织如何支持Parikh和其他小组成员提到的进展。
Cooke说：“在欧洲药品管理局，我们努力确保通过建立机制来推动创新，让开发者可以来找我们，解释他们在做什么，我们可以为他们提供建议，确保这些创新最终能够实现。”她还强调了EMA目前关注的一些领域，包括在罕见病研究中使用人工智能和患者体验数据。该机构设立了达尔文欧盟（Darwin EU）数据分析和真实世界调查网络，涵盖18个国家的30个数据合作伙伴，帮助回答有关药品在现实环境中表现的问题，并进一步推进罕见病研究。
随后，Makary强调了FDA的关注领域。他说：“我们必须愿意从除随机对照试验数据之外的数据中学习。我们保留这一金标准方法，但同时，我们可以从真实世界数据和合成对照中学习。”在他的领导下，FDA还在减少动物测试方面进行了努力，并对食品成分中的潜在有毒物质进行了更深入的研究。
Makary解释说：“我们必须研究食品供应中成分的环境暴露，而不仅仅是化疗和放疗来治疗癌症。”
Tallon随后强调了全球监管机构之间需要更多合作。他解释说，世界上某些地区可能在某些医学研究领域拥有更多专业知识，因此所有监管机构必须共同努力，将改变生命的疗法带给全球患者。
他说：“我们需要更多的国际依赖和认可。这将是关键优先事项。”
医学研究的未来：激励下一代
在讨论结束时，每位成员分享了他们的最后想法。Melton强调了医学研究的未来以及吸引更多年轻人参与的重要性。
他说：“我希望作为一个社区，我们能够继续鼓励好奇的年轻人，让他们知道从事科学和医学是一种召唤。它既有趣又有益，还能为世界带来好处。”
Olaghere早些时候分享了自己与镰状细胞病斗争并接受Casgevy（exagamglogene autotemcel）治疗的经历，他在总结时说：“我认为我们需要开始远离几十年来一直主导的价值型医疗系统，并将其转变为新的东西。我们需要修复这个问题。我们需要打破旧模式，开始想象如何尽快将疗法带给人们。”
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