Chris Hayden:
大家好，我是Fierce Biotech的Chris Hayden，今天我有幸与Thermo Fisher Scientific公司PPD CorEvitas Precision Medicine部门负责人Austin Read进行对话。我们将讨论精准治疗和诊断开发的话题。
Austin，我很想听听你对生物技术公司在精准医疗研究中使用生物样本的看法，以及将纵向注册数据与生物样本相结合以推进转化医学的机会。
那么我们直接进入正题吧。感谢你今天的加入，Austin。
Austin Read:
谢谢。很高兴来到这里。
Chris Hayden:
好的，我们直接开始提问。首先，Austin，我想听听你对当前精准医疗领域的看法，以及你认为精准治疗和诊断开发是如何发展的。
Austin Read:
总体来说，精准医疗是一种医疗模式，旨在根据可测量的特征（如环境、生活方式和生物学因素）将患者分组。基于这些分组，目的是为患者的预防、诊断或治疗决策提供信息，从而在整个疾病过程中为他们提供个性化的护理。最终目标是摆脱一刀切的护理模式，转向更个性化的治疗方法。
这个愿景并不新鲜，可以追溯到近30年前，但随着大数据时代的到来和各种分析方法的增加，这一领域得到了加速发展。特别是在肿瘤学和罕见病领域，已经出现了针对不同基因突变的疗法，包括细胞和基因疗法。最近，这种趋势也开始扩展到其他异质性疾病，如免疫学和神经学。这些疾病仍然需要进一步的研究，以揭示不同患者亚群的独特性，并为这些患者带来下一代治疗方法。
当我们思考整体进展时，技术是一个重要的推动力，加速了所有创新。行业在将实验室研究成果转化为现实世界人群方面变得更加聪明，包括临床试验设计范式，并专注于最相关的结局和研究方法。此外，这些都得到了来自真实世界研究来源的数据支持，包括公开数据集、索赔数据、电子病历和注册数据。
最近，我们看到了一些独特的设计，比如主动注册表，不仅关注从患者亚型收集的临床和患者报告结果，还补充了同一患者的生物样本，从而创建了一个更全面的患者图景，并为下游研究提供了更广泛的可能性。
Chris Hayden:
你提到了将生物样本与纵向临床结果相结合的注册表。你能详细解释一下这些类型的注册表及其在推进精准医疗中的作用吗？
Austin Read:
注册表可以有不同的规模、形状、患者群体、队列和数据类型。当我们谈论注册表时，我们指的是前瞻性注册表，不仅关注临床和患者报告结果，还在这些访问点收集生物样本。
我们的数据已在多种监管案例中使用，但在某些情况下，数据源可能不总是适用。因此，我们最近更加关注生物样本部分，特别是在如何在推进精准医疗和标准护理方面发挥作用。这个范围更广，下游研究应用包括生物靶标识别、生物标志物发现工作、患者细分和亚型分类。
所有这些都是研究范式中的关键步骤，以引入下一代诊断、预后和治疗干预措施，希望减轻患者的疾病负担。
Chris Hayden:
明白了。Austin，为了成功地利用生物样本进行精准医疗研究，有哪些重要的考虑因素？
Austin Read:
首先，最重要的是患者的伦理考虑。确保患者和研究人员充分了解并理解他们参与的内容，特别是生物样本收集在研究范式中的角色，以及任何实体（如赞助商）如何处理下游的数据隐私问题。我认为这必须是首要考虑的。
其次，成功的驱动因素在于理解临床研究范式的操作层面。未满足的临床需求在哪里？要回答的科学问题是什么？然后，研究设计如何适应这个结构，以确保研究不仅在操作上可行，而且尊重参与研究的人员，以确保其最终成功。
最后，我要强调质量与一致性，不仅是生物样本本身，还包括伴随这些生物样本的任何相关数据属性。我们花费大量时间思考集中协议、生物样本的集中收集和处理程序，以及良好的数据可访问性和结构化，以确保一旦研究完成，最终用户能够尽可能方便地获取这些数据，从而将这些新的治疗范式推向市场。
Chris Hayden:
Austin，你认为在哪些方面有机会加速精准医疗研究？
Austin Read:
有两个主题。首先，确实有一些疾病在研究中被忽视。正如我之前提到的，肿瘤学和罕见病历来受到很多关注。但为了实现精准医疗惠及所有患者的目标，我们需要有意识地考虑那些历史上没有得到足够重视的疾病。这是一个方面。
另一个方面是技术采用。显然，随着AI/ML技术应用的增加，我希望看到它不仅在计算方面，而且在患者招募和参与方面继续得到应用。历史上的研究项目，无论是临床试验还是观察性研究，往往难以获得代表性的人群。因此，这是我们关注的一个关键领域，以确保我们的研究能够代表所有不同的患者属性。
但AI/ML作为计算加速器的作用也不容忽视。我们战略性地思考如何选择性地预先生成某些生物样本的多组学数据，这不仅减少了临床研究的时间线，还将这些数据提供给合作伙伴，同时也纪念了这些患者通过参与注册表所做出的价值贡献，确保研究影响能够在生物样本被消耗后很长时间内持续感受到。
Chris Hayden:
非常棒。Austin，直到最后一个问题你才提到AI，这真是令人印象深刻。
这次对话非常精彩，有很多机会。非常感谢你抽出时间，感谢你今天加入我们。
Austin Read:
谢谢你，Chris。
(全文结束)
