美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Rilzabrutinib突破性疗法认定，用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。
目前尚无FDA批准的疗法专门针对wAIHA的根本病因。wAIHA是一种罕见自身免疫疾病，其特征是患者出现显著疲劳、头晕、心悸和呼吸急促等症状，且可能引发血栓栓塞等潜在危及生命的并发症。
FDA的突破性疗法认定得到正在进行的开放标签2b期LUMINA 2研究（临床试验编号：NCT05002777）数据的支持。该研究评估了Rilzabrutinib（一种口服可逆布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）在wAIHA患者中的疗效、安全性和药代动力学。研究结果表明，Rilzabrutinib治疗可实现持久血红蛋白应答，且长期随访期间效果持续稳定。
基于这些结果，赛诺菲已启动3期LUMINA 3试验（临床试验编号：NCT07086976），该试验正在比较Rilzabrutinib与安慰剂在wAIHA成人患者中的疗效。研究的主要终点是达到持久血红蛋白应答的患者比例，定义为在12至24周期间，在无需抢救药物和输血的情况下，血红蛋白水平较基线至少升高2g/dL，且在三分之二以上可评估的预定访视中维持该水平。
Rilzabrutinib目前已获批以商品名Wayrilz™用于治疗对既往治疗反应不足的成人持续性或慢性免疫性血小板减少症。
参考文献：
- 赛诺菲的Rilzabrutinib在美国获突破性疗法认定，在日本获孤儿药资格用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血。赛诺菲新闻稿。2026年2月9日。
- Fattizzo B, Frederiksen H, Lucchesi A 等. LUMINA 2b期研究B部分中口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Rilzabrutinib治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者的长期疗效与安全性：74周随访结果。Blood. 2025年11月3日在线发表。doi:10.1182/blood-2025-4655
- Kuter D, Hill QA, Fattizzo B 等. 评估Rilzabrutinib治疗原发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）疗效与安全性的3期研究：LUMINA 3研究设计。Blood. 2025年11月3日在线发表。doi:10.1182/blood-2025-1123
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