软骨发育不全市场洞察
DelveInsight于2025年7月31日发布的《软骨发育不全市场洞察、流行病学与市场预测-2034》报告指出，全球市场将在未来十年经历重大变革。该分析覆盖美国、欧盟五国（德国、西班牙、意大利、法国、英国）及日本，聚焦疾病治疗模式、新兴药物与市场规模演变。
关键进展与临床试验
- BioMarin制药：2025年5月，其vosoritide（商品名VOXZOGO®）新增数据显示可显著改善儿童胫骨弯曲，相关成果在丹麦哥本哈根ESPE/ESE联合大会及马里兰州PES年会披露。
- Tyra Biosciences：2025年3月启动TYRA-300（FGFR3选择性酪氨酸激酶抑制剂）II期试验，针对3-10岁患儿分三组评估安全性与剂量，同期获FDA批准开展低级别非肌层浸润性膀胱癌研究。
- Ascendis Pharma：2025年3月启动Navepegritide（TransCon CNP）II期双盲试验，针对0-2岁婴儿每周皮下注射，评估52周疗效。
流行病学数据
- 全球总确诊患病人数：2023年美国与日本合计约18,000例，日本单国达3,000例。
- 年龄分布：美国5-10岁群体受影响最严重（2023年约4,000例）。
- 发病率：每15,000至40,000例新生儿中1例，为最常见骨骼发育障碍。
- 性别差异：美国女性患病率略高（51.2%），可能与遗传或生物学因素相关。
主要企业与在研疗法
- 已上市药物：
• VOXZOGO® (vosoritide)：BioMarin研发，通过模拟C型利钠肽（CNP）拮抗FGFR3通路，每日皮下注射提升儿童生长速率。
- 在研药物：
• RBM-007（RIBOMIC）：RNA适配体靶向FGF2，IIa期试验评估安全性。
• SAR-442501（赛诺菲）：FGFR3选择性拮抗剂，II期上修研究（upreACH）持续开展。
• 低剂量infigratinib（BridgeBio/QED）：口服小分子抑制FGFR3，III期PROPEL 3试验获FDA与EMA认可。
市场格局与竞争分析
报告覆盖2020-2034年数据，涵盖以下企业：
- BioMarin Pharmaceuticals
- Ascendis Pharma A/S
- BridgeBio/QED Therapeutics
- 赛诺菲
- RIBOMIC Inc.
- Changchun GeneScience Pharma
报告核心内容
- 流行病学模型：按0-4、5-10等九个年龄段分组分析
- 治疗路径：现有实践与新兴疗法对比
- 市场动态：驱动因素（如新药审批）、障碍因素（如支付限制）
- 竞争情报：SWOT分析、PESTLE分析、BCG矩阵与进入策略
报告强调，随着vosoritide等突破性疗法的普及及多款FGFR3靶向药物的推进，全球软骨发育不全治疗市场将在2034年迎来显著增长，但需解决药物可及性与长期疗效验证等关键问题。
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