普罗塔戈尼斯特治疗公司（以下简称"公司"）近日宣布，其研发的新型铁调素模拟肽Rusfertide已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗真性红细胞增多症（PV）所致红细胞增多症的突破性疗法认定。此前Rusfertide已获得孤儿药资格和快速通道认定，三项认定将共同加速药物开发进程。基于III期VERIFY研究的32周阳性数据，公司计划于2025年第四季度提交新药申请。
公司总裁兼首席执行官Dinesh V. Patel博士指出："FDA授予突破性疗法认定，充分肯定了Rusfertide相较于现有疗法的显著改善潜力。我们正按计划推进新药申报工作，预计将在年底前完成。"III期临床试验首席医学官Arturo Molina博士补充："试验数据显示Rusfertide在主要终点和关键次要终点上均表现优异，包括血细胞比容控制、减少放血治疗依赖及改善疲劳症状等患者报告结局，为标准治疗无效的PV患者提供了突破性治疗方案。"
该药物由普罗塔戈尼斯特与武田制药根据2024年全球合作协议联合开发，公司将继续主导新药申报前的开发工作。正在进行的III期VERIFY研究（NCT05210790）是一项全球多中心、随机对照试验，纳入293例标准治疗（包括羟基脲、干扰素和鲁索替尼）仍无法控制血细胞比容的PV患者。研究主要终点为第20-32周期间达到无放血治疗资格的患者比例，定义为血细胞比容≥45%且较基线升高≥3%或绝对值≥48%。
作为聚焦从发现到后期开发的生物制药公司，普罗塔戈尼斯特目前有两款候选药物处于III期临床阶段：靶向IL-23受体的口服肽药物icotrokinra（与强生公司合作开发）和Rusfertide。公司同时推进多个临床前项目，包括针对IL-17的口服拮抗肽PN-881、肥胖治疗三重激动肽PN-477以及口服铁调素项目。
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