完成III期CYPRESS试验入组
Theravance生物制药近日宣布，其针对多系统萎缩（MSA）患者神经源性体位性低血压（nOH）的III期CYPRESS试验（NCT05696717）开放标签阶段已完成患者入组。该药物此前已显示临床改善症状且不加重卧位高血压。
试验设计聚焦疗效持久性
这项多中心随机撤药试验将评估ampreloxetine在约102名MSA相关症状性nOH患者中的短期和长期疗效。试验包含12周开放标签阶段，随后进入8周随机撤药阶段，主要终点为随机撤药基线至第8周时的体位性低血压症状评估（OHSA）复合评分变化。
监管路径与后续计划
公司计划2026年初发布III期试验顶线数据，并准备加速向美国FDA提交新药申请（NDA），目标获得优先审评资格。Theravance研发负责人Áine Miller博士表示："该试验设计基于前期研究数据，结合严谨执行，有望充分验证药物在MSA患者群体中的潜力。"
专家观点
纽约大学格罗斯曼医学院神经病学教授Horacio Kaufmann指出："nOH是MSA最致残的症状之一，现有疗法常无法提供持久缓解且存在安全性风险。ampreloxetine针对病因设计，前期研究显示其显著改善症状且不加重卧位高血压，若CYPRESS结果证实疗效，将成为该领域突破性治疗。"
疾病背景
据Orphanet统计：
- MSA患者中位生存期为6-9年
- 发病率约1/20,000至1/50,000
- 常见发病年龄55-60岁
- 约80% MSA患者合并nOH
美国约有5万MSA患者，目前尚无有效持久疗法。
关键次要终点包括：
- 随机化后第8周体位性低血压日常活动量表（OHDAS）第1项评分变化
- 随机化后第8周OHDAS第3项评分变化
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