标题：三位革新囊性纤维化治疗的科学家荣获拉斯克奖
其研究开发的突破性药物使成年人囊性纤维化患者寿命接近翻倍
迈克尔·威尔士、保罗·内古列斯库和耶稣斯（"提托"）·冈萨雷斯（左至右）因革新囊性纤维化治疗荣获享有盛誉的拉斯克奖。照片由爱荷华大学医疗摄影师李兹·马丁提供
三位革新囊性纤维化治疗并延长患者生命的科学家荣获拉斯克医学奖这一医学界顶级荣誉。波士顿福泰制药公司研究员保罗·内古列斯库、前福泰研究员耶稣·冈萨雷斯及爱荷华大学教授迈克尔·威尔士共同分享25万美元奖金。根据拉斯克基金会的说明，该奖项专门授予"改善千百万人生活的重大医学突破"。
"这不仅是令人欣慰的回报，"福泰公司高级副总裁内古列斯库表示："我们更希望这项工作能为其他研究提供借鉴。"
自1945年起，拉斯克奖已授予超过400位科学家，其中近四分之一随后获得诺贝尔奖，该基金会资料显示。
三联疗法突破性进展
三位获奖者主导开发的三联药物疗法Trikafta显著改善了囊性纤维化患者的生活质量与生存期。据拉斯克基金会统计，历史上多数患者在40岁前死亡，其中相当部分无法活过童年。
囊性纤维化基金会数据显示，目前美国约有4万名儿童和成年人携带该病基因，全球94个国家超过10.5万人确诊。根据《囊性纤维化杂志》2023年研究，若在12岁左右开始使用Trikafta，患者预期寿命可达83岁。
"这项研究使超过90%的患者摆脱绝症阴影，"拉斯克基金会声明强调："他们的科学创新让囊性纤维化患者得以追求高质量生活和光明未来。"
曾在福泰专注CF研究十余年的冈萨雷斯表示，奖项提供了难得的回顾契机："新药研发如同推石上山，能暂停欣赏成果实属珍贵——这绝非个人成就，而是数以千计科研人员的集体结晶。"
病理机制突破
囊性纤维化由特定基因突变引发，导致肺部、胰腺等器官黏液异常积聚。过去数十年的治疗手段局限于对症治疗：患者需服用多种药物改善呼吸及营养吸收，部分使用雾化器吸入药物或通过声波设备松解肺部黏液。
Trikafta的研发团队选择直击致病根源——修复细胞内黏液蛋白生成过程。这一疗法于2019年获美国食品药品监督管理局批准，彻底改变了传统上针对缺陷基因进行修正的研究方向。
"关键在于直面疾病本质，尽管过程更艰难，"内古列斯库强调："但这次成功证明了根本性治疗的可行性。"
目前全球三分之二CF患者接受Trikafta治疗，但每年30万美元的药价使中低收入国家患者难以负担。福泰公司承认可及性挑战，已启动14国药品捐赠计划，内古列斯库表示"确保所有CF患者获得有效治疗始终是我们的目标"。
拓展应用领域
在持续推进CF研究的同时，福泰团队正开发非阿片类止痛药物。该公司2025年1月获批的急性疼痛治疗药物Journavx于3月上市，截至7月中旬已开出超11万张处方。
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