福泰制药公司（纳斯达克代码：VRTX）今日宣布，高级副总裁保罗·内古列斯库博士被授予2025年拉斯克-狄贝基临床医学研究奖，表彰其"开发囊性纤维化（CF）创新救命疗法——三联药物组合疗法TRIKAFTA，已帮助全球无数遗传病患者"。内古列斯库博士与前福泰科学家赫苏斯·冈萨雷斯及爱荷华大学医学教授迈克尔·威尔士共同获得该奖项。
该奖项表彰内古列斯库博士、冈萨雷斯博士及其福泰团队发现并开发全球首个针对囊性纤维化根本病因治疗药物的开创性工作。迄今为止，福泰已推出五种改变疾病治疗方式的突破性药物。
内古列斯库博士表示："我很荣幸能代表CF项目共同负责人弗雷德·范戈尔和萨宾娜·哈迪达，以及两千多名历时二十年将不可能变为可能的福泰员工。我们研发的包括TRIKAFTA和ALYFTREK在内的五种药物已惠及全球数万名CF患者，彻底改变了疾病发展轨迹。这个奖项是对集体努力的认可，也提醒我们仍需继续帮助所有CF患者。"
2025年获奖者代表了现代囊性纤维化研究史上的多个重要转折点，从CF细胞发病机制研究到首个FDA批准的根本性治疗药物开发。
由玛丽和阿尔伯特·拉斯克于1945年创立的拉斯克奖现被视为美国最高生物医学奖项，已授予400余位在疾病理解、诊断、治疗和预防领域取得重大进展的科学领袖。101位拉斯克奖得主后续获得诺贝尔奖，包括2018年以来的13位。
关于囊性纤维化
囊性纤维化是一种影响全球10.9万人（北美、欧洲和澳大利亚占9.4万）的罕见致死性遗传病。该病累及肺、肝、胰腺等多个器官，由CFTR基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷引发。患者需从双亲各继承一个缺陷基因才能致病，F508del突变占绝大多数。CFTR蛋白功能异常导致细胞盐水运输障碍，肺部形成异常粘稠粘液引发慢性感染和进行性损伤，患者中位死亡年龄为30岁。
福泰研发的CF药物已在60余国治疗超7.5万患者，占可接受CFTR调节剂治疗诊断患者的三分之二。最新获批的ALYFTREK（6岁以上患者）和TRIKAFTA（2岁以上患者）均需通过基因检测确认适用突变类型。
重要安全信息
警示：药物引发的肝损伤和肝衰竭
TRIKAFTA治疗患者中观察到严重甚至致命性药物性肝损伤，临床试验及上市后均报告肝衰竭导致移植和死亡案例。肝损伤可在治疗首月至15个月内出现。
用药前须检测肝功能（ALT、AST、碱性磷酸酶和胆红素），治疗前6个月每月监测，后续12个月每3个月监测，此后每年至少监测。对有肝病史或基线肝酶升高患者应增加监测频次。出现显著肝酶升高或肝损伤症状时应停药，考虑转诊肝病专科并密切监测，待异常缓解后若获益风险比有利可谨慎重启治疗。
禁忌症：严重肝功能损伤（Child-Pugh C级）禁用，中度肝损伤（Child-Pugh B级）慎用。ALYFTREK需密切监测，TRIKAFTA需减量使用。
其他注意事项
- 超敏反应：包括血管性水肿和过敏反应，需立即停药
- 药物相互作用：CYP3A强抑制剂需减量，CYP3A诱导剂（如利福平、苯妥英）禁用
- 白内障风险：儿科患者治疗后报告非先天性晶状体混浊
- 常见不良反应：咳嗽、头痛、呼吸道感染及肝酶升高
福泰公司是致力于研发严重疾病创新疗法的全球生物技术企业，现有囊性纤维化、镰状细胞贫血等适应症的获批疗法。公司总部位于波士顿，在伦敦设国际总部，在北美、欧洲、澳大利亚等地设有研发中心及商业机构。
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