Mustang Bio, Inc.（纳斯达克：MBIO），一家临床阶段的生物制药公司，专注于将当今医学突破性的细胞疗法转化为难治性癌症的潜在治疗方法，因FDA的消息登上纳斯达克涨幅榜，目前股价为3.56美元，上涨2.37美元，涨幅199%，成交量超过1.52亿股。该股当日最高触及7.00美元。
美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格给旨在安全有效治疗、诊断或预防罕见疾病或影响美国不到20万人的疾病的药物和生物制剂。孤儿药资格认定提供某些激励措施，如在批准后临床试验费用的税收抵免和处方药用户费用免除。如果产品获得FDA孤儿药资格，该产品将获得七年市场独占权，适用于获得孤儿药资格的疾病，这独立于知识产权保护。
Mustang公司总裁兼首席执行官Manuel Litchman医学博士表示：“我们很高兴MB-101按时获得孤儿药资格，并且资格范围比最初提出的适应症更广。MB-101获得孤儿药资格，加上此前授予MB-108的孤儿药资格，充分验证了我们的科学成果。我们希望推进MB-101与MB-108联合疗法，作为恶性胶质瘤患者，包括复发性胶质母细胞瘤（GBM）和高级别星形细胞瘤患者的潜在治疗方案。我们创新的治疗策略结合了我们的MB-101 CAR-T细胞疗法和MB-108溶瘤病毒，利用MB-108重塑肿瘤微环境（TME），使“冷”肿瘤变为“热”肿瘤，从而可能提高MB-101 CAR-T细胞疗法的有效性。这一进展体现了我们致力于探索新的可能性，以改善难治性癌症患者的治疗结果。”
如前所述，2022年在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示的临床前数据支持联合疗法可能优化治疗复发性GBM的结果。该联合疗法利用MB-108重塑TME，使“冷”肿瘤变为“热”肿瘤，从而可能提高MB-101 CAR-T细胞疗法的有效性。分别展示的MB-101和MB-108数据显示，这些疗法在复发性GBM患者中耐受性良好。根据City of Hope 2024年发表在《Nature Medicine》上的论文，两名仅接受MB-101治疗且治疗前肿瘤内CD3+ T细胞水平较高的患者（即“热”肿瘤）实现了完全缓解，分别持续7.5个月和66+个月。重要的是，在该论文中可评估生存情况的57名City of Hope I期患者中，这2例完全缓解出现在治疗前肿瘤“热度”最高的3名患者队列中。City of Hope的MB-101 I期临床试验和阿拉巴马大学伯明翰分校的MB-108试验仍在招募患者。
公司进一步开发MB-109项目以治疗复发性GBM和高级别星形细胞瘤的能力取决于筹集更多资金和/或达成战略合作伙伴关系。
关于MB-109（MB-101（IL13Rα2靶向CAR-T细胞）+ MB-108溶瘤病毒）
MB-109是Mustang公司对联合疗法的命名，该疗法结合了MB-101（来自City of Hope的IL13Rα2靶向CAR-T细胞疗法）和MB-108（来自Nationwide Children's Hospital的HSV-1溶瘤病毒）。该联合疗法旨在利用MB-108将“冷”肿瘤转化为“热”肿瘤，从而可能提高MB-101 CAR-T细胞疗法的有效性。首先注射MB-108溶瘤病毒以感染肿瘤细胞，从而通过招募内源性CD8和CD3阳性效应T细胞来重塑TME。这种炎症性TME可能允许注射到肿瘤及其周围区域的MB-101 CAR-T细胞更好地渗透到整个肿瘤组织中，激活并最终实现肿瘤细胞杀伤。
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