Myosin Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对分子马达蛋白的首创疗法，近日宣布其两项重要研究发表于《Cell》期刊，确立了非肌肉肌球蛋白II（NMII）作为一个具有广泛治疗潜力的药物靶点。
第一篇文章发表在《Cell》上，题为“Clinically Viable Non-Muscle Myosin II Small Molecule Inhibitors的开发”，详细描述了NMII酶的小分子抑制剂这一新型药理类别的优化与开发。NMII是一种调节细胞功能（如分裂、突触重塑和免疫逃逸）的肌动蛋白结合马达蛋白。研究描述了基于结构的迭代方法如何克服历史挑战，从而产生能够穿透大脑、具有高特异性和良好耐受性的小分子。
这项研究起源于神经科学家Courtney Miller博士的实验室，她与药物化学家Theodore Kamenecka博士和结构生物学家Patrick Griffin博士合作。在国家神经疾病和中风研究所（NINDS/NIH）Blueprint Neurotherapeutics计划和国家药物滥用研究所（NIDA）的支持下，三人领导了一个项目，将NMII抑制剂推进到临床阶段。团队将MT-110确定为治疗兴奋剂使用障碍的临床候选药物。MT-110和另一种NMII抑制剂MT-125（正在肿瘤学领域开发）成为他们共同创立的公司Myosin Therapeutics的基石。
MT-125在胶质母细胞瘤（GBM）中的潜力在第二篇《Cell》文章中详细描述，题为“MT-125通过抑制非肌肉肌球蛋白IIA和IIB延长胶质母细胞瘤生存期”。GBM是一种极具侵袭性且难以治疗的脑癌。研究团队与梅奥诊所的科学家兼神经肿瘤学家Steven Rosenfeld博士合作。该研究得到了NINDS和国家癌症研究所（NCI）的支持。
在GBM的临床前模型中，MT-125表现出强大的单药治疗活性，并与放疗和FDA批准的肿瘤治疗药物联合使用时显著抑制肿瘤生长并延长生存期。该出版物详细阐述了这些治疗作用的机制，并为MT-125的临床开发策略提供了指导。
“作为一名职业生涯都在治疗胶质母细胞瘤的临床医生，与Myosin Therapeutics的合作意义重大，”Rosenfeld博士表示。“我们的研究有望转化为改善患者预后的成果，而这些患者迫切需要新的治疗方案。”
Miller表示：“这些文章中描述的研究确立了NMII抑制剂作为新的治疗类别，我们热衷于利用它们来应对重大健康挑战，从胶质母细胞瘤和成瘾症开始。”
联系：contact@myosintherapeutics.com
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