美国食品药品监督管理局（FDA）批准了KalVista Pharmaceuticals开发的Ekterly（sebetralstat），作为首个也是唯一一个可口服的按需治疗成人及12岁以上儿童急性遗传性血管性水肿（HAE）的药物。
Ekterly是一种300mg黄色椭圆形双凸薄膜衣片，设计用于在急性发作期间方便使用。其安全性和有效性通过公司III期KONFIDENT试验的数据得到了验证，结果显示，与安慰剂相比，在症状缓解速度、严重程度降低、发作缓解率和整体耐受性方面均有显著改善。
KalVista首席执行官Ben Palleiko表示：“Ekterly获得FDA批准对于患有HAE的人而言是一个重要的里程碑。Ekterly使人们能够在症状开始时随时随地进行治疗。这一批准证实了我们科学实力以及我们对HAE社区的深切承诺。Ekterly有潜力成为HAE的基础治疗方法，我们现在的重点是将其提供给需要的人。”
KONFIDENT试验的积极结果得到了现实世界KONFIDENT-S开放标签扩展研究结果的支持。研究显示，患者可在症状出现后的中位时间10分钟内开始使用Ekterly进行治疗。
此外，最近的数据表明，各类发作（包括影响喉部和腹部的发作）的症状缓解开始时间大约在1.3小时内。
HAE是一种由C1酯酶抑制剂（C1INH）蛋白缺乏或功能障碍引起的遗传性疾病，导致激肽释放酶-激肽系统的不受控制激活。
2025年4月，KalVista Pharmaceuticals授予Kaken Pharmaceutical在日本的sebetralstat商业化权利。
KalVista将获得1,100万美元的首付款，另外1,100万美元则取决于在2026年初之前实现的一个监管里程碑。
"FDA approves KalVistaâs Ekterly for hereditary angioedema" 最初由Pharmaceutical Technology创建并发布，为GlobalData旗下品牌。
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