德克萨斯大学阿灵顿分校的一位生物学家正在领导一项180万美元的联邦资助项目，研究影响基因调控的分子过程，以更好地了解称为RNAi（核糖核酸干扰）的小遗传途径如何影响人类健康。希望这种改进的遗传知识能帮助开发合成疗法，以治疗或预防癌症等疾病。
“RNAi缺陷会导致毁灭性的基因失调，使某些基因对基因组造成严重破坏，从而引发癌症、不孕不育、神经退行性疾病和其他许多疾病，”生物系助理教授Alicia Rogers说，她是该项目的主要研究者。“我们必须了解如何维持相互依赖的RNAi途径之间的平衡，以及RNAi稳态如何受现实世界压力的影响，以推进我们对RNAi在人类健康和疾病中的理解。”
RNA存在于所有活细胞中，参与蛋白质合成，即将遗传指令转化为细胞中的蛋白质。虽然某些类型的RNA提供了蛋白质序列的模板，但其他非编码类型则涉及调节基因表达，这反过来又影响了许多生物学过程。
RNAi是一种细胞机制，利用与基因DNA序列互补的小RNA来调节基因，科学家称这一过程为沉默。
Rogers博士从国家普通医学科学研究所（美国国立卫生研究院的一部分）获得的这笔资助，建立在其最近在《核酸研究》上发表的研究数据基础上，该研究探讨了小RNA途径的功能。她的实验室的博士生Trilotma Sen和前研究技术员Cara McCormick是该论文的共同作者。
该项目的重点是研究小RNA途径如何调节基因并保护它们免受压力源的影响。Rogers、Sen和博士生Ha Meem希望获得这一过程的基本理解，长期目标是利用这些知识找到预防和治疗人类疾病的方法。
他们将使用线虫C. elegans作为模型系统进行研究，因为小RNA途径最初是在这里发现的。
“这是一个非常理想的模型系统，我们有很多遗传控制手段，”Rogers说。“这种动物是透明的，因此我们可以成像并使用显微镜结合分子生物学和遗传学来研究这些途径。尽管它是一种微观蠕虫，但由于这些途径在进化上是保守的，我们希望揭示的原则将适用于这些途径在人类中的工作方式。”
该团队在研究中有三个主要关注点：不同RNAi分支之间靶标转录本分类的机制；RNAi途径在整个发育过程中的时间调节；以及破坏RNAi稳态的分子和生理后果。
“解决这些基本问题是理解小RNA在人类健康中的关键。这种知识对于开发利用我们自身调控网络的生物工程技术，用于治疗性合成基因调控非常重要，”Rogers说。
(全文结束)
