洛杉矶讯——年龄相关性黄斑变性是65岁以上美国人视力丧失和失明的首要原因，这种进行性疾病会逐渐损害中央视力。随着时间推移，人脸、书页及正前方物体将被模糊、黑暗或盲点遮蔽。
目前，一项新型临床试验为晚期“干性”年龄相关性黄斑变性患者带来希望。作为该疾病最常见形式，干性黄斑变性正由南加州大学凯克医学院的眼科研究所专家开展二期临床试验。研究人员正在检验生物工程干细胞——这些干细胞被培育为可替代黄斑变性损伤视网膜中的衰竭细胞——是否能够恢复视力。这些细胞附着于一种超薄补片（厚度小于发丝）制成的植入物上，以确保细胞在眼内精准定位。
“我们希望确定这种基于干细胞的视网膜植入物不仅能阻止干性年龄相关性黄斑变性的进展，更能切实改善患者视力，”凯克医学院视网膜外科医生、研究负责人孙英李医学博士表示，“研究结果可能具有突破性意义。目前虽有少数延缓病情发展的疗法，但尚无任何手段能修复已造成的损伤。”
该临床试验延续了南加州大学眼科研究所先前针对小规模患者群体的研究成果。早期数据显示，植入物在眼内固定良好、组织相容性佳且能成功融入视网膜组织，另有27%的患者视力获得改善。“前期试验证明治疗安全且具视力改善潜力；本次试验将验证该疗法能否实现具有临床意义的视力提升，”李博士补充道，她同时担任南加州大学凯克医学院眼科及生理学与神经科学副教授。
视网膜植入物工作原理
约2000万美国人受年龄相关性黄斑变性困扰（含较少见但更严重的湿性黄斑变性）。该疾病损害位于视网膜中央的黄斑区域，而黄斑负责中央视力。在晚期病例中，构成黄斑内壁的视网膜色素上皮细胞（RPE）因损伤或破坏导致视力丧失——这些细胞对视网膜生成清晰视觉至关重要。
本次试验采用的视网膜植入物源自实验室培育的胚胎干细胞，经分化形成RPE细胞。凯克医学院眼科医生将通过门诊手术，将这层微型实验室培育RPE细胞植入患者视网膜。“研究将探索该人工植入物能否替代受损细胞，发挥正常RPE细胞功能，为当前别无选择的患者改善视力，”凯克医学院眼科医生、研究主刀医师Rodrigo Antonio Brant Fernandes医学博士指出。
临床试验细节
凯克医学院是全美五个开展该试验的机构之一。研究采用盲法设计：部分受试者接受植入物，其余接受模拟植入。合格患者需满足55-90岁、确诊晚期干性年龄相关性黄斑变性且RPE细胞损伤或功能丧失（即地图样萎缩）。
患者将接受至少一年的植入物耐受性及视力变化监测，目标招募24名受试者。南加州大学凯克眼科研究所联合主任Mark S. Humayun医学博士强调：“本所致力于推进创新疗法以恢复视力改善生命。干细胞衍生视网膜植入物可能是帮助干性黄斑变性患者的最大希望，未来或可提供治愈方案。”
注：该生物工程RPE细胞视网膜植入物由再生补片技术公司（Regenerative Patch Technologies LLC）生产，该公司专注于干细胞植入技术治疗视网膜疾病。Humayun博士为该植入物联合发明人及公司联合创始人。相关技术由南加州大学、加州理工学院和加州大学圣塔芭芭拉分校独家授权。本次试验部分获加州再生医学研究所、Marcus基金会及南加州大学资助。
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