ALS联盟与ALS联合组织宣布2025年研究创新资助计划获奖名单，该计划旨在推进肌萎缩侧索硬化症（ALS）的理解与诊疗。今年共有13个研究项目获得资助，涵盖高影响力科学领域——从生物标志物发现到基因治疗，从再生医学到先进脑机接口（BCI）技术。
ALS联盟总裁兼首席执行官谢里·斯特拉尔（Sheri Strahl）在机构新闻稿中表示：“每一项研究合作都让我们更接近ALS社区亟需的突破。我们支持具有革命性和变革性的科学，以加强我们共同迈向有效治疗乃至最终治愈的道路。”
研究创新资助计划通过年度竞争性流程评选获奖者，申请材料经ALS联盟科学咨询委员会和社区研究委员会严格评审。该资助计划是合作性举措，旨在推进科学发现并将创新转化为ALS患者的实际进展，尤其在联邦资金削减威胁领域发展势头的当下。
ALS联盟与ALS西北部（ALS United 12个成员组织之一）投入了最大份额的资金。ALS联合组织是由独立ALS机构组成的联盟，致力于改善患者护理、支持研究并推动惠及ALS患者的政策。ALS西北部执行董事卡西·亚当斯（Cassy Adams）表示：“ALS西北部自豪地投资于有望改变ALS未来的研究。这反映了我们对战略性合作资助能加速进展的信念。我们致力于推动引领真实突破的前瞻性科学，并在寻求治愈的道路上与ALS患者并肩同行。”
部分项目探索ALS遗传病因
ALS是一种影响运动神经元的进行性神经退行性疾病，这些特化神经细胞负责控制自主运动。随着神经细胞退化，患者逐渐丧失行走、说话、进食乃至最终呼吸的能力。
尽管ALS病因尚未完全明确，但基因突变导致部分病例。C9ORF72基因突变是ALS最常见的遗传病因，而TARDBP基因（编码TDP-43蛋白）突变则与ALS风险增加相关。这些突变导致神经细胞内毒性团块堆积。
马萨诸塞大学陈医学院的桑德拉·阿尔梅达博士（Sandra Almeida）将领导一项获奖项目，利用基于干细胞的三维疾病模型，研究由C9ORF72突变（也是额颞叶痴呆的主要病因）引发的ALS中TDP-43功能障碍。
康涅狄格大学的帕特里克·墨菲博士（Patrick Murphy）将探究ALS和额颞叶痴呆中与血管内皮细胞TDP-43抑制相关的独特机制。
哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的马克·韦斯科普夫博士（Marc Weisskopf）将分析军事职业、部署模式及环境暴露，以深入理解美国退伍军人的ALS风险。
其他获奖项目将应用尖端分子工具揭示运动神经元死亡的根本原因。华盛顿大学医学院的蒂莫西·米勒博士（Timothy Miller）计划通过分析大脑内基因活性变化，绘制运动神经元易损性图谱。加州大学圣地亚哥分校的理查德·达内曼博士（Richard Daneman）和约翰·拉维茨博士（John Ravits）将研究基因、蛋白质及细胞活动，调查ALS相关的脑血管变化。
治疗导向项目亦获资助
多个获奖项目聚焦识别可改善早期诊断、追踪疾病进展并指导治疗决策的生物标志物。
纪念斯隆-凯特琳癌症中心的斯坦尼斯拉夫·皮莱茨基博士（Stanislav Piletsky）和丹尼尔·海勒博士（Daniel Heller）正致力于开发人工智能辅助系统，以识别新型ALS生物标志物。
华盛顿大学的弗雷德里克·阿诺德博士（Frederick Arnold）领导的项目旨在研究阿尔茨海默病特征性蛋白团块（tau蛋白特定形式）是否可作为ALS生物标志物和治疗靶点——该蛋白团块在ALS中同样存在。
加州大学洛杉矶分校的诺亚·扎伊特伦博士（Noah Zaitlen）、罗尔·奥普霍夫博士（Roel Ophoff）和马丁娜·维达乌博士（Martina Wiedau）将研究循环游离DNA能否用于ALS诊断和进展监测。
多个治疗导向项目亦获资助。加州大学旧金山分校（UCSF）的克莱尔·克利兰博士（Claire Clelland）将筛选微型化基因治疗组件，以期最终实现更安全有效的C9ORF72突变校正基因疗法。
UCSF与EverTree Bio的法拉纳克·法塔希博士（Faranak Fattahi）和莎拉·基什涅夫斯基博士（Sarah Kishinevsky）将测试旨在保护胶质细胞（维持运动神经元健康的支撑细胞）的小分子，评估其作为潜在ALS疗法的可能性。
格拉德斯通研究所的林迪莎·佐卢杰娃博士（Lyandysha Zholudeva）项目目标是创建人类脊髓回路模型，以测试旨在替代或保护抑制性中间神经元（对平衡脑活动至关重要的神经细胞）的疗法。
马萨诸塞总布里格姆医院的克洛蒂尔德·拉吉耶-图伦博士（Clotilde Lagier-Tourenne）和利隆·巴尔-佩莱德博士（Liron Bar-Peled）将通过分析ALS相关蛋白与类药物化合物的相互作用，寻找潜在新疗法。
最后，马萨诸塞总医院的丹尼尔·鲁宾博士（Daniel Rubin）、哈达尔·莱维-阿哈罗尼博士（Hadar Levi-Aharoni）和利·霍赫伯格博士（Leigh Hochberg）旨在开发脑机接口系统，为丧失说话能力的ALS患者提供更可靠的通信方案。
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