实验证明"游戏规则改变者"新药使胰腺癌患者生存时间延长一倍'Game changer' experimental drug doubles survival time for pancreatic cancer, trial shows

环球医讯 / 创新药物来源:www.yahoo.com加拿大 - 英语2026-06-02 16:57:47 - 阅读时长5分钟 - 2234字
美国生物科技公司革命医药公司研发的实验性药物daraxonrasib在三期临床试验中展现出突破性效果,将胰腺癌患者生存时间从不到7个月延长至约13个月,且能阻止或逆转近三分之一患者的肿瘤进展;该药物通过靶向KRAS基因突变导致的异常蛋白发挥作用,被誉为胰腺癌治疗史上最大突破,虽然目前尚未在加拿大或美国获批,但有望为多种癌症治疗带来新希望,为全球每年数十万胰腺癌患者提供新的生存机会。
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实验证明"游戏规则改变者"新药使胰腺癌患者生存时间延长一倍

一种能将胰腺癌患者生存时间延长一倍的实验性药物被誉为对抗全球最致命癌症之一的突破性进展。

一项涉及500人的三期临床试验将这种每日一次的药片与标准化疗方案进行了对比,试验对象是已经经历过一轮传统癌症治疗但未成功的患者。研究发现,这种名为daraxonrasib的药片相比化疗(仅10%)能够阻止或逆转近三分之一患者的肿瘤进展,并将生存时间从不到7个月延长至约13个月。

美国生物科技公司革命医药公司(Revolution Medicines)的试验结果已于周日发表在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上,并在同日举行的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上获得全场起立鼓掌。

加拿大金斯顿女王大学(Queen's University)的医学肿瘤学副教授、加拿大医学肿瘤学家比沙尔·加瓦利(Bishal Gyawali)博士是与会者之一。

"我的第一反应是:这是应得的起立鼓掌,"他在芝加哥的ASCO会议期间接受CBC新闻电话采访时说,"因为胰腺癌一直是一种难以治疗的癌症。"

"这是胰腺癌治疗史上最大的突破,"多伦多玛格丽特公主癌症中心(Princess Margaret Cancer Centre)专攻胰腺癌的医学肿瘤学家詹妮弗·诺克斯(Jennifer Knox)博士也在ASCO会议上表示。

"我们从未见过其他治疗方法能带来如此大的改善。肿瘤学领域已经出现了许多令人兴奋的突破;但这些突破在胰腺癌治疗中均未奏效。因此,这确实是游戏规则的改变者。"

"沉默杀手"胰腺癌

这种"沉默杀手"早期症状很少,常常被发现得太晚,导致五年生存率仅为13%。

胰腺癌对治疗也异常顽固,部分原因是当它被诊断出来时,癌症通常已经从胰腺——腹部深处的一个小腺体——扩散到其他器官,如肝脏、肺部或腹壁。

加瓦利表示,胰腺癌患者生存时间延长一倍的试验结果"直到现在从未发生过",尽管他强调这种实验性药片仍被视为二线治疗,并非治愈方法。

"我们还有很长的路要走,但令人兴奋的是,对于如此致命的疾病,我们首次看到了如此良好的治疗效果,"他说。

daraxonrasib通过靶向导致肿瘤不受控制生长的缺陷蛋白发挥作用,这标志着癌症治疗的一种全新方法。

超过90%的胰腺癌病例是由KRAS基因突变引起的,该基因充当细胞的开关。这种突变产生异常的KRAS蛋白版本,该蛋白一直保持在"开启"模式,不断发送信号使细胞生长和繁殖。

"令人兴奋的是,我们首次能够靶向这种突变并破解它,"加瓦利说,称这些结果"非常显著"。

在社交媒体上,其他医生也将这些发现称为"突破"和"历史性时刻"。

"这些结果将改变科学家、临床医生和患者对胰腺癌治疗的思考方式,"该试验的主要研究者、哈佛大学达纳-法伯癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)的布莱恩·沃尔平(Brian Wolpin)博士告诉路透社。

研究团队还发现,这种药片似乎导致较少的生活改变性副作用。daraxonrasib组中只有1.2%的人因不良事件而停止治疗,而化疗组则为11%。

然而,该药物的一个常见且严重的副作用是皮疹,约14%的患者经历了这种副作用。

来自德克萨斯州休斯顿的胰腺癌患者蒙塔"史蒂夫"华莱士(Menta "Steve" Wallace)就是其中一人。尽管如此,这位74岁的患者在接受革命医药公司正在进行的另一项试验时表示,他对daraxonrasib的整体效果"非常满意"。该试验正在测试该药物在早期疾病阶段以及与其他治疗方法联合使用的效果。

华莱士表示,他最近的扫描显示肿瘤缩小了近50%。

更广泛应用的希望

daraxonrasib是第一种新型药物RAS(ON)抑制剂,这类药物靶向RAS基因家族的各个成员及其相应蛋白。KRAS是RAS家族中的一个特定基因,在一系列致命的人类癌症中都有发现。

"它已经被研究了几十年,大约50到60年,人们曾认为它无法被药物靶向,"来自多伦多的肿瘤学家诺克斯说。

但现在有望这些令人鼓舞的发现能够推动其他基于药片的RAS(ON)抑制剂治疗方法的开发,不仅用于胰腺癌,还用于其他可能致命的癌症。

"肺癌、结直肠癌、胆道癌、肾癌、胃癌——许多癌症都有RAS突变,"诺克斯说。

"有潜力帮助所有这些癌症患者。"

目前药物获取有限

daraxonrasib尚未在加拿大或美国获批,尽管美国患者可以通过美国食品药品监督管理局(FDA)授权的早期使用计划获得治疗。

那么,加拿大人何时能获得这种药物?

革命医药公司告诉CBC新闻,公司"正在积极准备全球监管申请",但没有确认是否包括加拿大。截至周一晚上,加拿大卫生部表示尚未收到申请。

根据加拿大癌症协会(Canadian Cancer Society)的数据,加拿大每年诊断出7000多例胰腺癌新病例,该疾病每年导致6000多人死亡。

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