实验性药片为致命癌症带来新希望Daraxonrasib: what to know about the new pancreatic cancer pill - cleveland.com

环球医讯 / 创新药物来源:www.cleveland.com美国 - 英语2026-06-02 13:29:54 - 阅读时长4分钟 - 1533字
研究人员报告称,一种名为daraxonrasib的新型实验性药片显著延长了晚期胰腺癌患者的生存期,中位生存期从化疗组的6.7个月提高到13.2个月。该药物针对90%以上胰腺癌病例中的特定突变蛋白,为这种难以治疗的癌症提供了新的希望。美国食品和药物管理局正加快审查该药物,同时已允许符合条件的患者通过"扩大获取"计划提前使用。专家认为这可能成为胰腺癌治疗的新标准,标志着对抗这种五年生存率仅为13%的致命疾病的重要突破。
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实验性药片为致命癌症带来新希望

华盛顿(美联社)——研究人员周日报告称,一种新型药片帮助晚期胰腺癌患者延长了寿命,这为人们长期期待的、针对最致命癌症类型之一的更好治疗方法带来了希望。

"虽然不能治愈癌症,但这是一大进步,"帮助领导这项研究的加州大学洛杉矶分校泽夫·温伯格博士说。

这种药物名为daraxonrasib,它阻断了一种突变蛋白,这种蛋白在90%以上的胰腺癌病例中促进肿瘤生长——这一靶点几十年来一直难以治疗。

在一项研究中,研究人员随机将500名转移性(即扩散性)癌症已不再对先前治疗产生反应的患者分配接受实验药物或更多化疗。结果显示,每日服用的这种药片几乎使生存时间翻倍,且严重副作用更少。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上,并于周日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上公布。

服用daraxonrasib的患者中位生存期为13.2个月,而化疗接受者为6.7个月。虽然这看似是一个小的改善,但温伯格表示,这标志着首次有药物显示出比化疗更显著的优势。

"在治疗胰腺癌16年后,当我第一次看到研究结果时,我实际上开始哭了,"未参与这项研究的亚利桑那大学癌症中心的拉赫娜·什罗夫博士在ASCO会议上表示。她对"患者坚持使用这种治疗方法,因为它为他们提供了持久且有意义的益处"感到震惊。

药片的效果最终会减弱,但接受者使用药片的时间明显长于对照组坚持化疗的时间,随着肿瘤缩小,他们报告疼痛减轻且生活质量更好。在数据被分析后,许多人仍在使用该药物,温伯格表示,这意味着随着研究人员继续追踪他们,生存差距可能会扩大。

丹娜-法伯癌症研究所的布莱恩·沃尔平博士周日公布了这些发现。他表示,该药物应该成为先前接受过治疗的转移性胰腺癌"新的护理标准",并补充说,研究人员还将探索在疾病早期使用该药物,包括观察肿瘤缩小是否能让更多患者符合手术条件。

他说,最可能影响药片使用的副作用是可能严重的皮疹和口腔溃疡。

药物制造商Revolution Medicines资助了这项研究,美国食品和药物管理局计划加快对该药物的审查。同时,该机构允许对符合某些标准的患者进行所谓的"扩大获取"。当美国前参议员本·萨斯在《60分钟》节目中描述他服用该药物后疼痛减轻时,该药物引起了公众关注。随着特殊获取计划的启动,肿瘤学家们收到了大量请求。

胰腺癌之所以成为最致命的癌症形式之一,很大程度上是因为在它开始扩散到其他器官之前很难被检测到。美国癌症协会估计,今年美国将有约67,000例新病例被诊断出来,超过52,000人将死于该疾病。五年总体生存率为13%。

与其他已从各种化疗替代方案中受益的癌症不同,胰腺癌更难攻克。

未参与新研究的癌症专家表示乐观,认为这可能是寻求新选择的转折点,目前有数十种实验性药物正在开发中。

这种新药物靶向RAS基因家族的突变,该家族通常调节细胞生长。所谓的KRAS突变在促进胰腺癌方面尤其关键。但由于结构原因,药物难以附着到突变蛋白上,这意味着这一癌症驱动因素长期以来被认为"不可成药"。

Revolution Medicines的药物使用本质上是一种分子胶来与多种KRAS亚型结合。温伯格表示,研究人员接下来将探究该药物是否在某些亚型中效果更好。

未参与研究的弗雷德·哈钦森癌症中心的安德鲁·科维勒博士表示,该药物将改变胰腺癌治疗。

"这东西的工作原理截然不同,"他说。

温伯格表示,其他正在开发的药物针对特定的KRAS亚型。其他处于测试早期阶段的方法包括设计用于预防胰腺癌手术后复发的疫苗,通过教导免疫系统识别突变蛋白来实现。

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