一项突破性植入疗法已证实可显著减缓2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）患者的视力恶化进程。这项由斯克里普斯研究所和美国国立卫生研究院主导、Neurotech Pharmaceuticals制药公司资助的研究，于《新英格兰医学证据》杂志2025年7月22日发表。研究数据显示，FDA于2025年3月批准的细胞疗法ENCENTO（revakinagene taroretcel-lwey）成为首个针对该罕见遗传性眼疾的标准化治疗方案。
这项全球性研究在47个临床中心历时24个月完成，共纳入228例MacTel患者。该疗法通过将基因工程改造的视网膜色素上皮细胞封装于胶原胶囊内植入眼后段，持续释放睫状神经营养因子（CNTF），为视网膜神经元提供生物保护。研究通讯作者Martin Friedlander教授指出："这项突破标志着我们开始从'等待细胞死亡'转向'主动保护细胞'的治疗理念革新。"
两项平行试验的数据显示，ENCENTO植入组在椭圆体带损伤率上分别降低54.8%和30.6%（P<0.05），其中早期干预组效果更显著。功能性评估显示，治疗组微视野检查结果显著改善，阅读速度提升比例达35%。值得注意的是，该疗法对不同基线视力状态患者的疗效具有一致性，提示早期干预可维持更多功能性视网膜细胞。
研究团队特别强调，该植入装置的生物相容性设计实现了长达两年的持续给药，为治疗其他神经退行性疾病提供了技术平台。目前正在进行的延长试验将观察治疗效果是否持续至24个月以上，并探索个体疗效差异的潜在机制。Friedlander教授表示："这种靶向递送治疗蛋白的技术可能革新糖尿病视网膜病变、青光眼等疾病的治疗策略。"
该研究获得Neurotech Pharmaceuticals制药公司的专项资助。论文合著者来自美国国立眼科研究所、Lowy医学研究所等机构，形成了覆盖基础研究到临床转化的完整创新链条。
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