MASCC 2025：癌症支持护理中的药物再利用新视角
在MASCC 2025年度会议上，MD安德森癌症中心及UTHealth生物医学科学研究生院的Moran Amit博士发表专题演讲，系统阐述了药物再利用在癌症支持护理中的突破性进展，重点聚焦神经-肿瘤微环境的调控及其对生物学结果与患者生活质量的双重影响。
肿瘤学中的药物再利用现状
药物再利用（将已获批药物应用于新适应症）因其成本效益优势成为创新疗法开发的重要路径。相较传统药物研发平均10年周期及10-20亿美元投入，再利用药物具备明确的安全性数据与快速审批通道。在癌症支持护理领域，该策略对改善患者症状控制、心理健康及功能结局具有独特价值——目前仅有24%的新型抗癌药物能显著提升生活质量。
神经-肿瘤微环境的靶向机遇
Amit博士重点揭示了肿瘤浸润神经与脑部的直接神经环路联系，这一发现为神经系统干预提供新靶点：神经-肿瘤界面通过神经免疫串扰及神经递质信号传导，显著影响疼痛、焦虑、吞咽障碍等生活质量核心指标。针对该微环境的β受体阻滞剂、CGRP受体拮抗剂等药物显示出双重获益潜力。
关键药物类别及作用机制
- β受体阻滞剂（如普萘洛尔）：通过抑制交感神经应激信号通路，调节免疫应答并抑制术后肿瘤进展；
- CGRP受体拮抗剂（如瑞美吉泮）：可调控肿瘤微环境感觉神经，在头颈癌中改善CGRP阳性神经相关的吞咽功能障碍；
- 胆碱能及GABA能调节剂：通过神经免疫信号通路影响神经环路功能；
- 抗糖尿病药物：通过代谢通路干预间接调控神经-肿瘤相互作用。
临床证据与实践突破
多项临床试验正在验证再利用药物的抗肿瘤支持疗效：β受体阻滞剂可延长无进展生存期、降低围手术期应激反应并增强免疫治疗应答；CGRP拮抗剂在调节肿瘤感觉神经网络及改善患者自评结局方面表现突出。头颈癌人群的功能保留及症状缓解证据尤为明确。
实施障碍与挑战
尽管前景广阔，仍存在以下瓶颈：
- 监管壁垒：505(b)(2)再利用审批路径比预期更为复杂；
- 产业动力不足：专利过期导致药企商业化兴趣缺失；
- 资金短缺：学术界支持护理研究的经费有限；
- 异质性难题：患者群体差异阻碍生物标志物发现；
- 试验设计局限：长期安全性评估、联合治疗策略及预测性生物标志物仍待完善。
未来研究方向
加速药物再利用转化需聚焦四大领域：
- 人工智能驱动的候选药物筛选；
- 生物标志物指导的精准分层；
- 以生存质量为核心终点的临床评价；
- 基于神经环路的个体化治疗。
结语
Amit博士的报告揭示了药物再利用在癌症支持护理中的未开发潜力。通过整合神经肿瘤学、免疫学及药理学的跨学科进展，突破结构性障碍，有望构建以患者为中心、以生活质量为导向的新型癌症护理体系。
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