QBiotics报告Tigilanol Tiglate软组织肉瘤IIa期临床试验第一阶段结果
昆士兰生物科技有限公司（QBiotics）近日公布其小分子药物Tigilanol Tiglate针对晚期软组织肉瘤（STS）的IIa期临床试验（QB46C-H07）第一阶段关键数据：
- 在11例受试者（10例可评估）中达到80%客观缓解率（ORR），显示80%的可评估患者治疗肿瘤出现完全消退（体积减少100%）或部分消退（≥30%）
- 27个注射治疗肿瘤中22个（81%）实现完全/部分消退（14完全+8部分）
- 14个完全消退肿瘤在6个月随访期内均未复发
QBiotics首席执行官Stephen Doyle表示："该药物达到主要和次要终点，且完全缓解的肿瘤6个月无复发，表明其可能提供持久疗效。考虑到软组织肉瘤的治疗难度，达到这种临床活性令人鼓舞。"
纪念斯隆-凯特琳癌症中心主要研究者Edmund Bartlett医生补充："观察到Tigilanol Tiglate在多种软组织肉瘤中的临床活性令人振奋，期待扩大研究以确定其在治疗方案中的定位。"
临床试验概况
该IIa期试验（NCT05755113）采用开放标签设计，计划分为两个阶段：
- 第一阶段：10例患者的初步试验（当前报告数据）
- 第二阶段：扩展试验（即将启动）
共11例患者接受瘤内注射Tigilanol Tiglate（剂量0.5 mg/cm³肿瘤体积），其中10例完成基线和治疗后28天肿瘤评估。主要疗效终点为注射肿瘤的客观缓解率，定义为完全/部分消退的比例。
疗效与安全性
疗效数据：
- 客观缓解率80%（10例可评估患者中8例有效）
- 平均治疗次数2次（范围1-5次）
- 肿瘤水平分析显示22/27（81%）个肿瘤实现完全/部分缓解
- 14个肿瘤（52%）完全消退，8个肿瘤（30%）部分消退
安全性数据：
- 所有11例患者纳入安全评估
- 多数不良事件与药物局部作用相关（如局部疼痛、肿胀、坏死）
研究结论
试验结果表明Tigilanol Tiglate具有良好的耐受性，并显示出显著的肿瘤缩小效果。完全缓解肿瘤的6个月无复发生存期进一步证实其潜在持久疗效。基于这些积极结果，研究已进入第二阶段扩展试验，将进一步评估该药物在软组织肉瘤中的治疗潜力。
值得注意的是，此前在2024年11月结缔组织肿瘤学会年会上报告的数据显示，3例接受后续系统治疗的患者出现超预期缓解，支持该药物可能增强系统治疗反应的假设。
【全文结束】
