作为一名非营利组织的执行董事,同时担任多个委员会的成员,并在一家博物馆担任讲解员,特里·阿雷茨曾是个“真正有干劲的人”。但在2020年1月,62岁的她开始变得迟缓。
“我总是感到令人虚弱的疲惫,肌肉和关节也开始疼痛,”她说。“有一天我下班回家,躺在沙发上,就再也起不来了。”
两个孩子的母亲特里还连续数周患有严重的鼻窦感染。她认为这可能与她的疲惫有关,于是寻求转诊到当地蒙大拿医院的一位耳鼻喉专家那里。
经过扫描和体检,医生发现她左侧面部的所有唾液腺都已钙化。
“他告诉我,我是舍格伦综合征的完美候选人,”特里说。“我以前从未听说过这种病。”
几周后,特里被正式确诊为舍格伦综合征——一种无法治愈的自身免疫性疾病。据估计,英国有50万人患有此病。而40至60岁的女性发病率几乎是男性的十倍。
在多达40%的患者中,舍格伦综合征会导致免疫系统攻击健康的关节组织,引发炎症和疼痛。但它也会影响产生水分的腺体,这意味着典型症状可能更为隐蔽——口干、眼干和皮肤干燥。
研究还表明,该病可能损害肾脏、血管、肝脏、胰腺、神经和肺部。每20名患者中可能就有1人最终发展为淋巴瘤(一种血癌)。
目前的治疗侧重于症状管理而非治愈疾病。患者通常被开具润滑型眼药水、刺激唾液和泪液的药物,以及免疫抑制剂如羟氯喹来帮助缓解关节疼痛和疲劳。
对许多人来说,这些疗法效果不佳,且可能引起严重头痛和恶心等副作用。
在确诊后的几周内,特里的症状突然急剧恶化。
“疼痛让我完全崩溃,”她说。“我从日出忙到日落,变成整天蜷缩在床上呈胎儿姿势,疼痛从指尖一直蔓延到脚趾甲。”
然而,如今特里的生活已经发生了翻天覆地的变化。她重新开始与家人共度时光,与朋友共进午餐,甚至再次锻炼。
解决办法是什么?一种开创性的每月注射剂,专家们希望很快就能在NHS上推广。
这种名为伊那鲁单抗的药物能阻断并摧毁攻击人体泪腺和唾液腺的免疫细胞。在临床试验中,它能快速且显著地减轻舍格伦综合征的症状。
该治疗已获得美国食品药品监督管理局的突破性疗法认定——这一称号旨在加速针对严重或危及生命疾病的药物研发。
专家表示,它可能在未来几年内通过NHS提供。伯明翰大学医院NHS信托基金会的风湿病顾问医师西蒙·鲍曼教授说:“这可能是革命性的。”
伊那鲁单抗将成为第一种针对舍格伦综合征的靶向治疗药物,并可能有助于预防——甚至修复——该疾病造成的长期损伤。
鲍曼教授补充说,通过治疗疾病的根本原因,该药可以降低发生更严重并发症的风险。
对特里而言,获得治疗的机会来自一项临床试验——在离家6小时车程的一家医院进行。
特里回忆说,这段旅程是痛苦的——尤其是因为无法保证她能真正得到药物。
但在几个月内,她知道自己接受的是真药。“每次就诊时医生都会做检查,他们开始注意到变化,比如我的唾液分泌增加了60%,”她说。“我的指甲和头发开始重新生长,眼睛不那么干了,三个月后,我能下床了。”
她数十年来一直忽视的症状消失了——干眼症、因香水或化妆品引起的皮肤刺激,甚至雷诺现象(一种因血流不畅导致手指和脚趾变冷变紫的病症)。
一年后试验结束时,特里可以选择继续服药五年,等待药物更广泛推广。她立即接受了。
伊那鲁单抗并非完全没有副作用。对特里来说,它会导致偶尔的情绪低落。
鲍曼教授补充说,该药并非对所有人都同样有效。但类似药物正在研发中,可能会有效。
特里相信自己是这些疗法潜力的证明。
“我又能参与生活了,”她说。“我很兴奋这种药能尽快惠及所有人。”
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