温哥华初创企业Variational AI公司利用生成式人工智能技术进行治疗性药物研发，已与美国制药巨头默克公司（MRK-N）签署为期两年的开发协议，潜在价值最高可达3.49亿美元。
默克研究实验室发现化学部门副总裁兼负责人罗伯特·加巴乔在周二的声明中表示，Variational公司将运用其Enki平台（基于默克数据训练）生成针对该美国药企选定的"具有挑战性治疗靶点"的潜在有效分子。
根据合作条款，默克将拥有独家权利开发并推向市场由此产生的任何化合物，该合作源于双方去年建立的伙伴关系。默克今年还向Variational公司投资550万美元风险资本，该初创企业将利用这笔资金提升计算能力以支持算法运行。
双方未披露具体交易条款，但Variational公司将获得前期付款及达成特定里程碑的额外款项。Variational AI首席执行官韩多尔·金在采访中表示，这家18人规模的公司将不会从最终上市药物的销售中获得特许权使用费。
金先生称："该协议既验证了人工智能在药物发现领域的价值，也验证了我们的模型和方法。这对加拿大生产力和竞争力至关重要——我国拥有众多生物科技企业但缺乏大型制药公司，人工智能是我们在全球生物科技和生命科学行业中保持竞争力的最佳途径之一。"他补充道，Variational AI正在与其他多家合作伙伴洽谈类似协议。
尽管业界对人工智能革命化药物发现的能力充满期待与炒作，但目前尚无任何AI生成分子获得监管机构批准上市。波士顿的Insilico Medicine公司（在蒙特利尔设有研发中心）处于最先进阶段，其针对慢性肺病的药物rentoserib今年人体试验显示安全且耐受性良好，现已计划开展关键性的后期扩大疗效试验。Insilico公司雄心勃勃地计划开发22种分子，并已获美国食品药品监督管理局批准对其中10种启动临床研究。
包括Alphabet公司（GOOGL-Q）旗下Isomorphic Labs在内的多家AI药物发现企业已与大型制药公司签署许可协议。默克此前曾与英国AI初创企业BenevolentAI SA和Exscientia PLC合作，但均遭遇挫折：BenevolentAI开发的湿疹药物在2023年试验中未能减轻瘙痒和炎症，而Exscientia则关闭了癌症治疗药物试验并在被Recursion Inc.（RXRX-Q）收购前裁员。
药物发现领域素以高难度著称——90%的候选药物会在临床试验中失败。人工智能无法改变证明化合物有效安全所必需的昂贵且耗时的动物及人体试验。此外，AI药物公司无法像OpenAI的GPT等大型语言模型那样获取海量互联网文本数据；现有数据质量参差不齐且需大量整理，而AI专家通常缺乏制药行业专业知识。
Variational公司由D-Wave量子公司前AI开发团队创立。2019年，总部位于不列颠哥伦比亚省本拿比市的D-Wave关闭了由金先生领导的该部门，这支团队此前并无药物发现背景。Variational的Enki平台运作方式类似大型语言模型，但生成的是新型小分子而非文本或图片。用户可输入目标分子特性，Enki将生成符合标准的结构，再进一步验证其成为药物的潜力。相比传统药物发现动辄数百万美元成本和数年周期，Variational通常仅需数周时间和数十万美元即可生成候选分子，但这并不保证其在试验中必然成功。
金先生表示，Variational公司将持续专注于人工智能领域，实验室工作将委托给第三方合同研究机构完成。
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