Pharming正在支付6610万美元收购瑞典生物技术公司Abliva及其处于二期临床阶段的药物，这家荷兰制药公司认为该药物在治疗一种线粒体疾病方面具有重磅市场潜力。
此次交易的核心是KL1333，这是一种调节辅酶NAD和NADH的药物。Abliva正在对遗传确诊的原发性线粒体疾病患者进行一项二期临床研究，这些患者的线粒体DNA存在突变。Pharming在12月15日的一份声明中解释说，受影响的患者会经历持续的、令人疲惫的疲劳和肌肉无力，同时预期寿命也会减少。Pharming瞄准的市场包括美国、法国、德国、意大利、西班牙和英国的大约30,000名患者。
该药物在一期b期临床试验中显示出积极的临床效果，而7月份正在进行的二期试验中期分析显示，在两个替代主要疗效终点上与安慰剂相比有显著差异。Pharming在声明中表示：“我们相信KL1333在美国市场具有重磅潜力，并可以显著改变Pharming的未来增长轨迹。”首席执行官Sijmen de Vries博士在声明中说：“收购Abliva将进一步加强我们的临床管线，通过增加一种预计2028年在美国上市的疗法，这与我们成为领先的全球罕见病公司的愿景相一致。”
这笔交易将由Pharming的子公司Pharming Technologies向Abliva的股东提供每股0.45瑞典克朗的现金，相当于约6610万美元的收购价值。
Pharming目前销售用于治疗血管性水肿发作的Ruconest和PI3Kδ综合征药物Joenja。截至9月底，该公司拥有1.733亿美元的现金和证券，de Vries表示，Pharming将利用现有现金资助Abliva的收购，并预计通过现有业务的正现金流覆盖完成关键试验的成本。
Pharming毫不掩饰其寻找交易的意图。在10月宣布第三季度财报时，该公司表示将继续关注潜在的收购和罕见病领域的临床阶段机会的许可。
目前还没有批准的线粒体疾病药物，尽管基因编辑生物技术公司Cellectis去年与新成立的Primera Therapeutics达成了7.5亿美元的合作协议，共同开发这些疾病的治疗方法。荷兰生物技术公司Khondrion也在开发自己的候选药物，尽管在二期试验中未能达到预期效果。
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