阿尔茨海默病、帕金森病和运动神经元病等神经退行性疾病的新疗法，可能因埃塞克斯大学研究人员开发的微观药物而成为可能。利用人工智能，一个国际科学家团队创建了微小的抗体片段，这些片段可以直接在人体细胞内制造，并与疾病相关的蛋白质结合。
通常，抗体只能存在于细胞外。但这些经过重新设计的片段（称为细胞内抗体）经过工程化改造，能够在细胞内存活并靶向驱动神经退行性疾病的蛋白质。
这项由生命科学学院的凯特琳·奥谢博士和加雷斯·赖特博士领导的研究发现，电荷在决定这些抗体片段能否在细胞内保持稳定和可用性方面起着关键作用。
通过将这一知识与基于人工智能的蛋白质重新设计相结合，研究人员成功将672种不同的抗体转化为靶向关键疾病相关蛋白的细胞内抗体。
这项工作可以帮助研究人员开发直接作用于活细胞内部的新工具和疗法，而许多神经退行性疾病正是从细胞内部开始的。
这些重新设计的分子将免费提供给其他科学家，该研究现已发表在《自然·通讯》上。
主要作者奥谢博士专攻运动神经元病和帕金森病，她表示：“我们研究了数百万种抗体的特性，并与细胞内发现的人类蛋白质进行了比较。”
“由此我们发现，抗体通常带有错误的电荷，无法在细胞内存在而不相互粘连。”
“我们使用了诺贝尔奖获奖者大卫·贝克及其团队开发的软件，来重新设计我们的抗体片段，使它们具有正确的电荷并且非常稳定。”
研究人员表示，这项发现可以帮助科学家们解锁过去几十年生物医学研究中已经开发出的数百万种抗体的新用途。
研究表明，这些抗体现在有可能被重新利用，既作为强大的研究工具，也作为未来针对致病蛋白进行治疗的基础。
指导这项研究的赖特博士认为，这项工作可能对解决影响全球数千万人的严重疾病产生重大影响。
“我们制造了能够附着在导致神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病和运动神经元病）的蛋白质上的细胞内抗体，”赖特博士说。
“这些疾病会导致认知障碍、健忘、肌肉控制丧失和死亡。仅在英国就有超过一百万人受到影响，因此这是一个重大的公共卫生问题。”
“这些疾病目前尚无治愈方法，要找到能与导致疾病的蛋白质在其天然环境中相互作用的分子，是药物发现过程中的一个主要挑战。”
这项工作得到了运动神经元病协会的赞扬。
该慈善机构的首席科学家布莱恩·迪基博士说：“赖特博士及其同事在克服一个关键挑战方面取得了重大进展，这个挑战一直阻碍着抗体作为神经退行性疾病（如MND）治疗方法的开发。”
“他们的研究结果带来了乐观的希望，即这种新颖的‘细胞内抗体’科学与新兴的基因治疗技术相结合，可能会带来新的治疗策略，这些策略能够精准打击神经元内的特定分子靶点。”
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