变老远不止是皱纹和白发——你体内的许多细胞实际上正在因年龄而老化。那么，如果我们能利用自身的免疫系统来清除衰老细胞，从内到外恢复青春，会怎样呢？
这正是某一类基因疗法的潜在用途之一。这类疗法正迅速从法明顿杰克逊实验室的研究实验室和耶鲁大学的临床试验，走进康涅狄格州各地的医生办公室。
“像借助工程化病毒治愈癌症这样的‘科幻想法’，如今正成为标准疗法，”杰克逊实验室基因组医学的免疫学教授兼研究员德里亚·乌努特马兹博士说。他表示，在过去几年里，人工智能也加速了创新，并将这项技术带入了新的领域。
“我们专注于治愈衰老，你知道的，让人们恢复年轻，”乌努特马兹引用了最近在老鼠身上进行的实验，这些实验消除了衰老和受损的细胞。“人工智能在每一个层面都在提供帮助。”
用于衰老实验的技术，即CAR-T细胞疗法，在抗击癌症和自身免疫性疾病方面显示出巨大前景，以至于今年引起了康涅狄格州立法者的关注。
“我们面临的挑战不再是这些疗法是否有效，而是每位患者是否都能及时获得这些疗法，无论他们住在哪里，”南温莎的州参议员、民主党人萨乌德·安瓦尔说，他提出了一项新法案。安瓦尔是一位专攻肺部疾病的医生，他表示，在某个国家科学团体的建议下，他起草了该法案，旨在确保新疗法的可及性和可负担性。
周一，立法机构的公共卫生委员会将对该法案进行投票，该法案将成立一个新的CAR-T细胞疗法咨询委员会。该委员会将就如何扩大该疗法的可及性向公共卫生官员和其他州机构提供建议。该疗法在治愈某些形式的血癌方面已显示出成功。
“基因疗法和CAR-T疗法不再是实验性的想法。它们已经在拯救生命，并改变了白血病、镰状细胞病、脊髓性肌萎缩症和血友病等罕见且致命疾病患者的生活，”安瓦尔说。
在周二于法明顿举行的罕见病论坛上，杰克逊实验室基因组医学的首席执行官朗·卡登谈到了个性化基因疗法，这些疗法可以在数月内从实验室进入患者体内。
“这不是渐进式的改变，而是一场巨变，”卡登说。仅杰克逊实验室的研究人员就参与了300项不同的临床前研究和90个针对不同罕见病的项目。
免疫细胞被改造以抗击癌症
作为一种免疫疗法，CAR-T细胞疗法的根源可以追溯到20世纪20年代一位医生的观察，他发现感染结核病的患者患癌症的可能性较小，这导致人们发现，被细菌感染激活的免疫系统也能阻止癌细胞的生长。到了20世纪70年代，由能激活免疫系统的细菌制成的疫苗已成为治疗某些类型膀胱癌的标准疗法。
乌努特马兹说，20世纪90年代对艾滋病病毒生物学的研究开辟了另一条道路——改造病毒以改变免疫系统中的T细胞，重新编程它们以杀死癌细胞。他参与了早期的一些研究。这项研究导致了CAR-T细胞疗法的诞生，该疗法已被证明对某些类型的血癌（如淋巴瘤、骨髓瘤和白血病）非常有效。现在，该疗法正在测试用于自身免疫性疾病，如狼疮，这种疾病是由免疫系统成分B细胞失控引起的。
“如果你能杀死那些B细胞，你就在某种程度上重置了免疫系统，”乌努特马兹说。“因此，这些人正在被治愈。”
另一种基于沉默缺陷基因的基因疗法是杰克逊实验室罕见病论坛主题演讲的焦点。
像CRISPR这样的基因编辑技术已经开启了新的治疗方法，哈佛大学和波士顿儿童医院的研究员蒂莫西·余博士说。美国食品药品监督管理局在二月份概述了一种简化的方法，以加速创新基因疗法的审批，这为未来几年快速引入新疗法带来了希望。
“我们现在可以交付疗法，并开始开发这些方法，不仅是从基因组中读取信息，还能写回基因组，影响基因组的运作方式，”余说。
更多康涅狄格州患者接受基因疗法
耶鲁大学的癌症研究员兼医学副教授迈克尔·赫维茨博士说，由于CAR-T细胞疗法和其他基因疗法的许多用途仍处于临床试验阶段，目前康涅狄格州受益于该技术的患者大多是血癌患者。该疗法也已获批用于一种罕见的肉瘤，即软组织癌症。
赫维茨说，近年来约有150名患者在耶鲁大学接受了CAR-T细胞疗法治疗，还有更多患者参与了该大学开展的临床试验。同时，也在进行密集的研究，以减轻治疗可能产生的严重副作用。
更新的试验正在研究联合疗法以及使用其他免疫系统成分来杀死更广泛的癌症。
“如果我们能取得更多这样的进展，那么这将为许多、许多、许多不同的癌症打开大门，”赫维茨说。“将会使用不同的细胞，将其用于非癌症疾病、免疫问题……老实说，这将会变得非常庞大。”
哈特福德医疗保健公司通过与纪念斯隆凯特琳癌症中心的合作，提供CAR-T细胞疗法，哈特福德医疗保健癌症研究所的主任医师彼得·余博士说。
“我们的流程允许快速转诊和患者在MSK预约，”余说。“我们有一名专门的护士导航员，协助在MSK和HHC的治疗和随访期间协调护理。”
成本限制创新疗法的可及性
赫维茨说，他赞赏立法机构提出的CAR-T细胞疗法咨询委员会法案，这是让更多患者获得该疗法努力的一部分。他说，由于治疗成本高昂以及对患者的高要求——例如治疗后一个月内需要24小时的家庭护理——目前相对较少的人能够利用CAR-T细胞疗法。
根据美国癌症协会的数据，由于需要密集的实验室工作，仅用于CAR-T细胞疗法的工程化细胞每名患者就需要高达47.5万美元。对于大多数患者来说，住院、检查、手术和其他费用将总费用推高至50万美元以上。
“虽然医疗保险和许多商业保险确实覆盖了CAR-T细胞疗法的一部分费用，但它们通常不覆盖全部费用，”该癌症组织说。
这些疗法目前也仅限于主要医疗中心，患者需要留在附近接受监测。
“如果你有经济能力，你就能获得我们知道可以挽救生命的治疗，如果你没有经济能力，你可能就无法获得它，”赫维茨说。“政府应该知道这一点，他们应该知道这种巨大的差距，理想情况下，也许他们可以为此做点什么。”
赫维茨说，在联邦削减开支的时期，康涅狄格州居民也可以通过更多地了解这些疗法，并倡导对CAR-T细胞疗法和其他先进疗法进行更多研究而受益。
“提高任何实验性事物的知名度很重要，这样人们才能理解研究对于获得治愈患者的疗法是多么重要，”赫维茨说。“这些是最终有望让人们活得更久、更好的事情。”
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