问答:阿尔茨海默病研究"为精准医学奠定基础"Alzheimer’s research preparing for precision medicine

环球医讯 / 认知障碍来源:www.healio.com美国 - 英语2026-10-10 03:45:38 - 阅读时长5分钟 - 2263字
本文采访阿尔茨海默病药物发现基金会临时首席科学官劳拉·尼森鲍姆博士,探讨了阿尔茨海默病研究的最新发展趋势。研究正从单一关注淀粉样蛋白清除转向多元化靶向疾病生物学机制,为精准医学奠定基础。P-tau217作为预后生物标志物展现出预测风险的潜力,生活方式干预可对预防高达45%的痴呆病例产生显著影响。同时,AI技术正改变研究人员识别靶点、选择患者和开发早期检测工具的方式,这些进展共同塑造着阿尔茨海默病研究和治疗的未来,标志着复杂疾病研究中多种突破性技术同时取得进展的重要里程碑。
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问答:阿尔茨海默病研究"为精准医学奠定基础"

关键要点:

  • 研究人员正在调查哪些患者最有可能从特定治疗中受益。
  • P-tau217是一种风险信号,而非诊断依据。
  • 生活方式干预在预防方面可以产生有意义的影响。

2026年阿尔茨海默病协会国际会议将在伦敦举行,届时将在研讨会、讲座和全体会议中展示突破性研究成果。

阿尔茨海默病药物发现基金会(Alzheimer's Drug Discovery Foundation)临时首席科学官劳拉·尼森鲍姆博士(Laura Nisenbaum, PhD)将出席此次会议,会议将于7月12日至15日举行。Healio采访了她,了解她期待看到的内容、将产生最大影响的趋势以及当前的研究状况。

Healio:总体而言,阿尔茨海默病研究的最大趋势是什么?您预计这些趋势将对护理产生什么影响?

尼森鲍姆:最大的趋势是阿尔茨海默病研究正在多元化发展,着眼于针对疾病的潜在生物学机制,这是建立精准医学方法的关键。该领域不再仅仅关注治疗方法是否能够清除淀粉样蛋白。我们现在关注的是应该针对哪些生物学机制、如何更有效地将治疗方法送入大脑,以及如何确定最有可能受益的患者。

这一转变对护理至关重要,因为阿尔茨海默病并非由单一机制驱动。它涉及淀粉样蛋白、tau蛋白以及炎症、血管健康和代谢等新途径。每位患者的衰老过程和疾病进展各不相同,这正是个性化护理重要的原因。

精准医学的基础正在实时构建中。我们一直认为,治疗方法将需要更像癌症或心脏病护理,将不同的干预措施与患者特定的生物学特征相匹配。

Healio:具体来说,将有许多关于生物标志物及其在检测和诊断中应用的研究。您认为哪些生物标志物在改善检测和治疗方面最具潜力?

尼森鲍姆:P-tau217已被证明是一种强大的诊断标志物。新数据显示,P-tau217是一种重要的预后生物标志物,能够提前数年预测风险,并且在多个大型队列和测试平台上都表现出一致性。这是一个真正的进步,因为它开始将血液测试从确认疾病转向帮助识别哪些人可能需要更密切的监测或早期干预。

我还想指出初级医疗中血液测试的真实世界数据。诊断一直需要专家资源、PET成像或脑脊液检测,这限制了实际能够得到诊断的患者数量。我们现在看到的是,初级保健医生使用这些血液测试能够以几乎与痴呆症专家相同的准确性诊断该疾病。

基于血液的生物标志物不再仅仅是研究承诺。它们开始改变阿尔茨海默病在日常临床实践中的诊断方式,通过帮助识别在疾病正确阶段适合特定干预的正确患者,为精准医学奠定基础。

尽管P-tau217很有前景,但升高的结果应被理解为风险信号,而非诊断依据。它需要与全面的临床评估和与医生的讨论一起考虑。在ADDF的诊断加速器项目中,我们的重点是扩展生物标志物工具包,不仅包括淀粉样蛋白,还包括tau蛋白和其他共病的标志物,以更精确地分期疾病预后并指导治疗决策。

Healio:研究继续跟踪去年POINTER研究对结构化生活方式改变在降低阿尔茨海默病风险方面的影响。根据您的经验,这些改变会对结果产生什么样的影响?

尼森鲍姆:我们在预防研究方面取得了真正的进展。高达45%的痴呆病例可能与可改变的风险因素有关,由Miia Kivipelto医学博士、哲学博士领导的标志性FINGER研究表明,结合运动、饮食、认知训练、社交参与和血管风险因素管理可以帮助保护高风险老年人的认知功能。POINTER研究在美国人群中建立了这一模式。

在实践中,这意味着生活方式干预可以产生实质性影响,特别是当它们早期引入并根据个人风险状况量身定制时。我们正朝着这样一个未来迈进:基于血液的生物标志物使这一切变得更加容易,有可能帮助识别处于风险中的人,并及早将他们引导到正确的干预组合,无论是生活方式改变、药物治疗,还是两者兼有。

Healio:在今年的会议上,您还期待看到或体验什么?

尼森鲍姆:我将关注Biogen公司BIIB080的全部数据结果,这是一种旨在减少tau蛋白产生的药物。该研究未能达到其主要终点,但这并不抹杀我们看到的信号。初步结果显示,在所有剂量下,生物标志物上的tau蛋白减少都很显著,而临床信号实际上在最低剂量时最强。BIIB080代表了令人鼓舞的进展,是减少tau蛋白可以同时产生生物学和临床效果的第一个概念验证。

额外数据需要澄清的是,为什么最低剂量在临床上表现最佳,以及这种剂量反应对注册项目意味着什么。这是本次会议前的核心问题,我希望完整数据集开始解释这一点。

Healio:您对会议或当今整体研究还有其他评论吗?

尼森鲍姆:纵观整个会议,突出的一点是许多方面终于开始融合。我们拥有该领域所见过的最具希望的tau信号之一。我们拥有像罗氏(Roche)的trontinemab这样的下一代递送平台,它使用Brainshuttle技术更有效地将抗淀粉样蛋白抗体穿过血脑屏障。我们的生物标志物开始在症状出现前几年预测风险。而且,人工智能(AI)开始改变研究人员识别靶点、选择患者和开发早期检测工具的方式。

这就是复杂疾病中真正进步的样子。它很少来自单一突破。它来自更好的递送方式、更好的诊断、更好的工具和更多样化的药物靶点同时取得进展。十年前,许多这些工具还只是理论上的。现在它们开始塑造阿尔茨海默病研究和治疗的未来,这值得我们关注。

更多信息:

可通过neurology@healio.com联系劳拉·尼森鲍姆博士(Laura Nisen鲍姆, PhD)。

来源/披露

来源:Healio采访

披露:尼森鲍姆报告无相关财务披露。

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