下一代药物研发：人工智能在制药研究中的革命 - 创新药物

下一代药物研发：人工智能在制药研究中的革命Next-generation drug discovery: The AI revolution in pharmaceutical research - ScienceDirect

环球医讯 / 创新药物来源：www.sciencedirect.com意大利 - 英语2025-12-20 01:59:00 - 阅读时长2分钟 - 646字

本文系统阐述了人工智能技术如何彻底革新药物研发流程，重点分析了深度学习、预测建模和可解释AI在靶点识别、先导化合物优化及药物重定位中的关键作用。文章创新性提出多药理学感知的反馈发现框架，将生物标志物、分子亚型和通路约束等转化信号重新整合至靶点选择环节，显著提升决策精准度。与传统综述不同，本研究提供从靶点发现到监管审批的端到端完整分析，明确区分学习可迁移分子表示的基础模型与合成新化合物的生成模型，并结合多模态学习、可解释AI及闭环设计系统，勾勒出贯穿现代制药全流程的机制导向AI研发路线图。

摘要

人工智能（AI）在药物研发流程中的整合正通过提升效率、预测准确性和创新性重新定义制药研究。传统药物开发受限于高成本、长周期和低成功率，而深度学习、预测建模和可解释AI（XAI）正在转变这一领域。这些工具通过对基因组学、蛋白质组学和代谢组学等多组学数据集进行高通量解析，加速靶点识别、先导化合物优化和药物重定位。生成模型包括变分自编码器（VAEs）、生成对抗网络（GANs）和基于Transformer的架构，实现了生物活性化合物的从头设计，而强化学习则优化分子特性。基于结构的药物设计已通过图神经网络（GNNs）和卷积神经网络（CNNs）取得进展，显著改进虚拟筛选和结合亲和力预测。人工智能与量子化学的结合增强了分子特性评估能力，降低了对实验验证的依赖。由AI驱动的药物-靶点相互作用（DTIs）预测既支持药物重定位工作，也助力药物警戒监测。本综述提出一个多药理学感知的反馈发现框架，将生物标志物、分子亚型和通路约束等转化信号重新整合至靶点选择和化合物优化环节，从而提升决策质量。区别于以往聚焦孤立AI应用的综述，本文提供从靶点发现到监管转化的统一端到端综合分析。我们明确区分了学习可迁移分子表示的基础模型与合成新化合物的生成模型。结合多模态学习、可解释AI以及连接分子设计与自动合成的闭环设计-制造-测试-学习系统，这些进展共同勾勒出贯穿现代制药全流程的机制导向AI研发路线图。