痴呆症是一种导致进行性记忆或思维问题的疾病，目前已成为澳大利亚最常见的死亡原因。
痴呆症有多种不同病因，但阿尔茨海默病约占所有病例的60%-80%。
上周，澳大利亚治疗用品管理局(TGA)批准了一种用于早期阿尔茨海默病的新药：lecanemab（商品名为Leqembi）。此前，类似药物donanemab已于今年早些时候获得批准。
尽管lecanemab已被证明能减缓部分早期诊断患者的疾病进展，但其高昂的价格将使许多澳大利亚人难以负担。
作用机制
lecanemab属于一类被称为单克隆抗体的药物。
当我们的身体面临外来"入侵者"（最常见的是细菌或病毒）时，免疫系统会通过产生抗体来应对。这些抗体是与入侵者结合并标记给其他免疫细胞以进行破坏的蛋白质。
单克隆抗体是在实验室中生产的，用于结合特定目标：在本例中，是阿尔茨海默病的微观标志物——淀粉样蛋白。
一旦免疫系统捕获了这种抗体，它就能从我们的大脑中清除淀粉样蛋白，从而限制持续的损伤。
有效性
此次本地批准是基于一项由制药公司卫材(Eisai)资助、为期18个月、涉及1,734名参与者的大型临床试验的结果。
该试验显示，在一大群患有早期阿尔茨海默病或因大脑中阿尔茨海默病早期变化而导致轻度认知障碍的患者中，疾病进展显著减缓。
在试验前，所有患者都接受了正电子发射断层扫描(PET)，显示其大脑中存在淀粉样蛋白。
在18个月的研究期间，接受活性药物的患者与接受安慰剂的患者相比，疾病进展减缓了27%。这一结果通过认知和功能量表（即临床痴呆评定量表总和）进行测量。
在18个月的研究期间，这意味着接受lecanemab的患者认知功能下降延缓了约5个月。
对于继续接受治疗的患者，最近公布的证据显示，治疗益处可持续长达四年。
接受lecanemab的参与者通过PET扫描也显示出大脑中淀粉样蛋白水平大幅降低。到试验结束时，大多数参与者的淀粉样蛋白水平已降至通常表明阿尔茨海默病不存在的阈值以下，但这并未逆转他们的症状。
副作用
监管机构对安全性表示担忧。TGA曾在去年10月首次考虑该申请时，基于其风险和收益概况拒绝批准该药物。
约12.6%的试验参与者在服药后出现脑肿胀。在携带两份阿尔茨海默病促进基因载脂蛋白E4(ApoE4)的患者中，这一比例上升至32.6%。
在出现脑肿胀的患者中，22%出现了头痛、头晕、视力模糊和平衡问题等副作用。这些副作用通常较轻，但在研究期间同时服用抗凝血药物的一小部分参与者出现了导致死亡的严重脑出血。其余78%出现脑肿胀的患者没有因此产生症状。
由于脑肿胀的风险，服用该药物的患者需要每三个月进行一次MRI扫描来监测大脑。
服用活性药物的患者中，约17.3%也出现了小量脑出血（微出血），而服用安慰剂的患者中这一比例为9.0%。
去年TGA对lecanemab的拒绝决定被上诉，新的安全性数据和长达四年治疗的结果数据作为上诉过程的一部分被提交。
费用问题
澳大利亚药品福利计划(PBS)目前尚未对lecanemab提供补贴。其年治疗费用相当于4万澳元，使许多可能受益的患者难以负担。
指南建议在18个月内每两周给药一次，之后进行每月一次的"维持"给药。
此外，还有确保药物安全性和有效性的监测相关费用（医生就诊、MRI和PET扫描）。
药品福利咨询委员会(PBAC)尚未考虑将lecanemab列入PBS。
然而，PBAC在今年7月拒绝了类似药物donanemab的PBS上市申请，理由是其益处"太小且不确定，不足以证明该治疗对患者和医疗系统的负担是合理的"。
lecanemab的作用方式与今年早些时候获得TGA批准的donanemab相似。这两种药物具有相似的成本、有效性和风险。
重要提示
lecanemab仅可用于阿尔茨海默病的早期阶段。
如果您或您的亲人出现阿尔茨海默病的早期症状，如持续的短期记忆丧失或对日期和时间的混淆，及早就医寻求专业建议非常重要，以获得准确的诊断并明确治疗选择。
如果您正在考虑使用lecanemab或donanemab，重要的是要知道这些药物并非阿尔茨海默病的治愈方法。它们可能减缓疾病进展，但不会改善症状。
lecanemab对非阿尔茨海默病引起的痴呆症患者没有益处，对疾病已进展到早期阶段之后的阿尔茨海默病患者也没有益处。
作者：Steve Macfarlane，对话
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