关键要点
- 欧洲药品管理局（EMA）的草案反思文件倡导在药物监管中应用患者体验数据，以增强决策流程。
- 患者视角（如癌症患者优先选择生活质量而非临床终点）可为监管审查过程中的科学数据提供"补充作用"。
- 该文件为数据收集与分析提供原则指导，重点阐述真实世界证据在药物安全中的角色。
- EMA正与国际人用药品注册技术协调会（ICH）合作，推动全球方法论指南的统一。
欧洲药品管理局于2025年9月29日宣布发布关于药物监管中患者体验数据应用的草案反思文件。该文件旨在鼓励药企在整个药物生命周期中收集并纳入患者真实体验数据，使监管机构能在决策中运用这些洞察。草案现开放公众咨询，截止日期为2026年1月31日。
患者视角能提供什么？
据EMA指出，患者视角具有"极高价值"，例如癌症患者选择生活质量而非临床终点等数据。此类数据可在监管审查过程中对其他科学数据发挥"补充作用"，通过患者报告结局（PROs）、患者偏好研究及其他患者参与活动提供。
文件声明："近年来，全球监管机构努力推动药品开发计划不仅满足产品质量、安全性和有效性的要求，同时纳入患者及护理人员的更广泛视角。这是因为患者可能重视与药企不同的疾病方面及治疗方案，包括相关结局指标类型（如生活质量）、目标人群或疾病阶段，以及风险耐受度。最优的以患者为中心的药品开发计划应整合患者视角并记录其体验。此类患者体验数据直接采集自具备疾病管理经验的患者或护理人员，能够捕捉其需求与偏好。"
文件提出哪些指导原则？
该反思文件为药企提供了数据生成、收集与分析的原则指南，并列明数据获取来源（如临床试验及药物安全监测系统的真实世界数据）。文件还包含关于培训与能力建设、PROs应用挑战、研究设计、透明度问题及数据系统实施考量的讨论。
文件虽未包含详细方法论指导，但EMA正与国际人用药品注册技术协调会（ICH）合作统一现有全球方法论指南。EMA反思文件作为ICH工作的补充，聚焦欧盟境内的开发计划与监管申报。EMA通过提供早期互动平台支持药企，以讨论开发计划及监管申报提案。
真实世界证据为何重要？
真实世界证据（如患者体验）在药物上市后收集，用于持续评估产品安全性。在2025年9月的"专家问答"节目中，帕科塞尔技术副总裁西格弗里德·施密特与法规合规协会杰出研究员苏珊·施尼普探讨了真实世界证据在药品开发与制造中的作用。
施密特解释道："真实世界证据属于药物警戒活动范畴，这对所有上市药品而言显然具有强制性。过去真实世界证据收集并非必需，但现在已是必然要求。鉴于其提供的显著效益，我认为这一要求将持续存在。因此，只要产品持续上市，就必须持续收集其真实世界证据。"
施尼普进一步说明，由于患者使用后可能出现未知副作用，产品整个生命周期都必须收集数据。"临床试验中你可能发现某些征兆或副作用，但当药品面向更广泛人群开放使用时，由于个体差异，将出现更多副作用。"
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